Un artículo reciente en las noticias de la National Hemophilia Foundation cita el informe de la revista Blood Transfusion sobre los resultados de un estudio realizado bajo la dirección de la Dra. Flora Peyvandi, Directora Médica, Milán, Italia. Los resultados confirman el beneficio de la profilaxis secundaria a largo plazo con la terapia con factor de von Willebrand (FvW)/factor VIII (FVIII) para los pacientes que han sido diagnosticados con vWD grave. Se recomienda la profilaxis secundaria cuando un paciente ha tenido varias hemorragias en la misma área.
Acerca de EvW
La EvWes una enfermedad hereditaria y se considera el trastorno de coagulación de la sangre más común en los seres humanos. Sin embargo, algunas formas de la enfermedad pueden adquirirse a través de otros trastornos. Es una enfermedad de por vida que aún no tiene cura. Erik Adolf von Willebrand, un médico finlandés, identificó la enfermedad por primera vez en 1926.
La EvW se produce a través de un gen que controla el factor de von Willebrand (FvW), una proteína que se requiere para la coagulación de la sangre. Los niveles bajos o el mal funcionamiento de estas proteínas impiden que las plaquetas se adhieran a las paredes de los vasos sanguíneos después de una lesión o impiden que se agrupen para ayudar a la coagulación de la sangre. Esto puede resultar en un sangrado excesivo.
Otra sustancia que ayuda a la coagulación de la sangre es el factor VIII. Los niveles de pacientes con EvW son generalmente bajos en factor VIII. La terapia incluye la profilaxis a corto o largo plazo.
Existen algunas similitudes entre la hemofilia y la EvW, por lo que los pacientes con cualquiera de estos trastornos pueden presentar una deficiencia de factor VIII y pueden requerir concentrados de factor VIII/FvW.
Los hemofílicos, por otro lado, pueden tener una deficiencia de factor VIII o factor IX. La enfermedad afecta principalmente a hombres, mientras que la EvW afecta tanto a hombres como a mujeres.
Síntomas de la EvW
El sangrado grave está asociado con la EvW y es diferente entre los individuos. Los síntomas pueden incluir:
- Hemorragias nasales continuas y largas
- Hemorragia anormal después de una cirugía, trabajo dental o lesión
- Sangre en las heces u orina.
- Moretones fácilmente
- Sangrado menstrual inusualmente abundante
Tipos de EvW
Los tipos de EvW se clasifican de acuerdo con una deficiencia en la calidad o cantidad de FvW:
- Tipo 1 cuantitativo y más común con síntomas leves.
- Deficiencia cualitativa de FvW tipo 2 con cuatro subtipos.
- Deficiencia de FvW cuantitativa de tipo 3 con síntomas graves y transmitida a un niño por los cromosomas de ambos padres
Existe un 4 totipo que no se hereda, pero a menudo es el resultado de una enfermedad cardíaca o autoinmune. Los medicamentos también pueden ser responsables de la EvW adquirida.
Sobre el Estudio
Los participantes del estudio se dividieron en dos grupos. Todos los pacientes fueron diagnosticados con EvW severa. En un grupo, nueve pacientes fueron tratados en cada aparición de hemorragia (a pedido). El segundo grupo de diez pacientes fue tratado con productos de factor FvW/FVIII.
Resultados del Estudio
Doce pacientes completaron el estudio. Los pacientes en el grupo a pedido tuvieron hemorragias mucho más altas que el grupo de profilaxis. Sin embargo, de 172 hemorragias en el grupo a pedido, un paciente representó 112 de las hemorragias. El grupo de profilaxis tuvo 32 sangrados. Se informó que no hubo eventos adversos relacionados con el tratamiento del factor. Los pacientes tratados con FvW/FVIII mostraron menos sangrado que los pacientes en el grupo bajo demanda.
En conclusión, debido a la prevalencia de EvW, existe la necesidad de ampliar la utilización de la profilaxis con terapias de FvW/FVIII, así como las posibles pruebas genéticas y métodos mejorados de diagnóstico.
