Por Danielle Bradshaw de In The Cloud Copy
Investigadores en Alemania han constatado que existe una preocupación con respecto a qué tan bien los pacientes pueden tolerar el medicamento tolvaptán a lo largo de su vida cotidiana debido a las preocupaciones sobre la poliuria inducida por el antagonista de V2R (micción excesiva). Esto planteó preguntas sobre qué tan bien las personas que toman tolvaptán pueden lidiar con sus cuerpos produciendo más orina, qué cantidad de medicamento se necesita para obtener el mejor efecto y qué impacto tiene en la vida diaria de un paciente.
¿Qué es PQRAD ?
La PQRAD o enfermedad renal poliquística autosómica dominante es un trastorno genético (hereditario) que involucra quistes que crecen dentro de los riñones de una persona. PQRAD varía de persona a persona, pero los síntomas generalmente se detectan alrededor de las edades de 30 a 40. Esta es una enfermedad progresiva, por lo que los síntomas a menudo empeoran con el tiempo.
Los síntomas más comúnmente experimentados son los quistes renales mencionados anteriormente, dolores de cabeza y dolor en los costados y la espalda. Algunas personas también experimentan infecciones del tracto urinario, presión arterial alta y quistes pancreáticos. PQRAD generalmente ocurre cuando los genes PKD1 y PKD2 experimentan mutaciones, pero también puede ocurrir cuando cambian los genes GANAB y DNAJB11, aunque esto es mucho menos común. La insuficiencia renal es un problema común provocado por PQRAD y es el trastorno renal más frecuente que se transmite genéticamente.
Sobre el Estudio
Mussa Keaei, Msc y un equipo de investigadores reunieron datos de pacientes con PQRAD con la intención de determinar si el tolvaptán debe tomarse en una dosis anual. Los resultados del estudio se dieron en una sesión de póster de la Semana del Riñón 2019 y se tituló Uso de tolvaptán para PQRAD : Viabilidad y resultados informados por el paciente en el entorno de la vida real.
Una gran parte del estudio fue hacer que los participantes completaran cuestionarios para informar los resultados; en otras palabras, informar el aumento del volumen de orina y cuánto se vio afectada su calidad de vida, qué tan bien se adhirieron a tomar el medicamento, así como informar cualquier complicación que puedan haber experimentado. Las mediciones del dolor y la calidad de vida se obtuvieron de cada paciente utilizando lo que se llama la Encuesta de salud de formulario corto de 12 ítems (o SF-12) y la Detención de la progresión de la enfermedad renal poliquística o el cuestionario de dolor del estudio HALT-PKD.
Los Informes de Los Pacientes
Aunque los resultados del estudio se compartieron en el 2019, la prueba en sí comenzó en la segunda mitad del 2015. En ese momento, más de 560 personas participaron en la prueba. La mayoría de los pacientes vieron un aumento de orina que varió de 5 a 75 litros y se observó que el mayor aumento se produjo cuando comenzaron con la primera dosis.
Desde ese punto, cualquier aumento adicional en el volumen de orina fue mínimo. El número de personas que se adhirieron a tomar tolvaptán fue de aproximadamente el 80% o alrededor de 448 personas. Los que dejaron de tomar tolvaptán informaron que experimentaron síntomas relacionados con la poliuria.
La mayoría de los participantes en el estudio no descubrieron que la terapia con tolvaptán era un problema importante, pero hubo algunos de ellos, dos tercios del grupo, que consideraron necesario hacer pequeños ajustes en sus vidas diarias.
El 65% por ciento de los pacientes (364 participantes) dijo que el mayor volumen de orina no era un problema en absoluto y aproximadamente el 23% (alrededor de 129) dijo que el mayor volumen de orina era ocasionalmente o comúnmente un problema para ellos. Más del 90% (más de 500 pacientes) dijeron que recomendarían tolvaptán como terapia efectiva.
En cuanto a la adherencia a tomar el medicamento, no hubo muchos pacientes que dijeron que omitieron una dosis y cuando esos pocos lo hicieron, fue por razones tales como actividades médicas, profesionales y de ocio. En general, los pacientes que tomaron tolvaptán y aquellos que no tuvieron muy pocas diferencias entre ellos. Tampoco se observó diferencia en los pacientes antes o después de que comenzaron a tomar tolvaptán con el tiempo.
La Última Palabra del Equipo de Investigación
Los investigadores resumieron diciendo que sus datos mostraron que a pesar de que tomar tolvaptán aumentó el volumen de orina, no fue suficiente para afectar la mayoría de sus vidas de manera negativa. La mayoría no necesitaba hacer grandes cambios en su vida cotidiana y solo alrededor del 20% (112) encontró que la poliuria era un problema lo suficientemente significativo como para abandonar los tratamientos.
La calidad de vida general de los pacientes no se vio afectada en gran medida y, de hecho, muchos de ellos recomendarían la terapia a otros si lo recomendaran sus nefrólogos. Los investigadores esperan que sus hallazgos ayuden a convencer a los nefrólogos en el futuro de usar la terapia con tolvaptán para la PQRAD y ofrecer asesoramiento al paciente una vez que el tratamiento haya comenzado.
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