Acceleron Pharma ha publicado los resultados de la Fase 2 de su ensayo PULSAR, que estudió sotatercept como tratamiento para la hipertensión arterial pulmonar. Los investigadores están muy entusiasmados con los resultados positivos y están tomando los pasos necesarios para planificar la tercera fase. Esperemos que las siguientes fases presenten resultados positivos también.
Acerca de la Hipertensión Arterial Pulmonar (HAP)
La HAP es una forma de presión arterial alta que hace que las arterias pulmonares de los pulmones se engrosen y endurezcan progresivamente. Entonces, el corazón tiene que trabajar más para llevar sangre a los pulmones, lo que puede provocar daños y posiblemente fallas. Los síntomas pueden no aparecer hasta que haya habido una progresión considerable, pero cuando aparecen incluyen desmayos, dificultad para respirar, mareos, fatiga, dolor en el pecho e hinchazón en los tobillos y las piernas. Estos son causados por un BMPR2 mutado, que juega un papel en el crecimiento y la muerte de las células. Se transmite en un patrón autosómico dominante. En casos de hipertensión secundaria, la causa es otra enfermedad o el uso de ciertas drogas ilegales.
Sobre el Estudio PULSAR
Este estudio fue controlado con placebo, doble ciego e incluyó 106 participantes. Durante 24 semanas, se les dio 0.3 mg/kg de sotatercept, 0.7 mg/kg de sotatercept o un placebo. Los tres grupos también recibieron terapias de fondo para la HAP. El objetivo primario fue una reducción estadísticamente significativa en la resistencia vascular pulmonar (PVR), que se cumplió. Aquellos que recibieron .3 mg/kg de sotatercept vieron una reducción del 20.5%, y aquellos tratados con .7 mg/kg de sotatercept vieron una reducción del 33.9%. Esto es comparable al grupo placebo, que experimentó una reducción del 2.1%.
Otros resultados incluyen:
- Una reducción en el propéptido natriurético cerebral amino terminal del 51%
- Una reducción en la presión arterial pulmonar media del 20%
- El 23% de los participantes vio una mejora en su clase funcional de la OMS.
En términos de eventos adversos, el 6% de los que recibieron 0.3 mg/kg de sotatercept experimentaron uno grave que requirió tratamiento. El 24% del grupo que recibió .7 mg/kg experimentó esto, y el 9% del grupo placebo también. Otros eventos adversos incluyeron un aumento de la hemoglobina, trombocitopenia, dolor de cabeza, diarrea, fatiga, mareos, náuseas, edema periférico e hipocalemia.
Los investigadores están entusiasmados con estos resultados positivos, ya que sotatercept puede ser un tratamiento viable cuando se usa en combinación con tratamientos existentes de HAP.
