Premios Blavatnik Therapeutics Challenge (BTCA)
La Escuela de Medicina de Harvard Acaba de Anunciar a los Ganadores de su BTCA inaugural. Todos los ganadores del proyecto recibirán un millón de dólares durante un período de dos años. Estos premios están financiados por la Fundación Familia Flavatnik. Cada ganador recibirá el apoyo del programa Translator de Harvard, que apoya el descubrimiento, el desarrollo y la concesión de licencias de fármacos. Este programa proporcionará apoyo logístico y asesoramiento científico.
El objetivo final de estas subvenciones es acelerar el desarrollo de nuevas terapias que puedan ayudar a los pacientes y la velocidad con la que estas terapias llegan a sus manos.
Este año, los proyectos ganadores se centran en las siguientes condiciones:
- Asma
- Diabetes Tipo 1
- Tromboembolia Venosa (TEV)
- Demencia Frontotemporal (DFT)
- Neutropenia Congénita Grave (NCG)
Cada uno de estos proyectos está listo para pasar a ensayos clínicos en humanos, la etapa de desarrollo más costosa. Sin el apoyo de esta subvención, tanto financiera como científicamente, muchos de estos proyectos no podrían avanzar. A continuación se proporciona un poco de información sobre cada proyecto.
Asma
Los pacientes con asma a menudo sufren el control de su condición incluso con altas dosis de corticosteroides. 1.8 millones de personas van a la sala de emergencias cada año por asma.
Los investigadores están desarrollando terapias que podrían tratar los mecanismos celulares subyacentes de esta afección, así como otras enfermedades inflamatorias.
Diabetes Tipo 1
La Diabetes tipo 1 es causada por la incapacidad del páncreas para producir insulina, que es fundamental para la regulación de la glucosa en sangre.
Los investigadores están trabajando para desarrollar una terapia genética que eliminaría la necesidad de que los pacientes se complementen con insulina, algo que puede afectar su calidad de vida diaria. Este enfoque proporcionaría control glucémico sin riesgo de hipoglucemia.
TEV
Los pacientes con cáncer tienen un riesgo más alto que el público en general de desarrollar TEV. De hecho, los TEV se han convertido en la segunda causa principal de muerte de los pacientes con cáncer, ya que los coágulos de sangre en las venas pueden volverse letales.
Los investigadores están trabajando en una terapéutica que podría prevenir las TEV en pacientes con cáncer que proporciona un menor riesgo de hemorragia que las terapias anticoagulantes actuales.
DFT
La DFT tiene una presentación similar a la enfermedad de Alzheimer y actualmente no existe ningún tratamiento para la enfermedad. En la mayoría de los pacientes, los síntomas comienzan entre los 40 y los 60 años.
Los investigadores están trabajando para tratar la causa subyacente de la afección restaurando la función del gen defectuoso en un subtipo específico de la enfermedad.
NCG
El NCG es una enfermedad genética rara caracterizada por niveles bajos de glóbulos blancos. Esto significa que los pacientes son extremadamente propensos a las infecciones. Desafortunadamente, el único tratamiento curativo disponible actualmente es un trasplante de médula ósea, que es una empresa arriesgada.
Los investigadores planean utilizar la edición de genes para corregir la mutación genética que causa esta condición.
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