Soleno Therapeutics ha anunciado que organizarán un seminario web para líderes de opinión clave (KOL) el Jueves 4 de Febrero a las 12 del mediodía EST. Este seminario web se centrará en el síndrome de Prader-Willi, específicamente la necesidad médica insatisfecha que enfrentan las personas afectadas y el desarrollo de la tableta DCCR de Soleno.
Sobre el Síndrome de Prader-Willi
El síndrome de Prader-Willi (SPW) es un trastorno genético poco común que se caracteriza por una sensación constante de hambre (hiperfagia). Esta hambre comienza a los dos años. Los problemas físicos, mentales y de comportamiento son todos comunes en las personas con este síndrome. Las personas pueden experimentar deficiencias intelectuales y problemas de aprendizaje. Un error en uno o más de los genes del cromosoma 15 causa esta condición. Estos errores interrumpen la función del hipotálamo, que es la parte del cerebro responsable de la liberación de hormonas. Por lo general, es una mutación esporádica que conduce a errores en el cromosoma 15.
Los síntomas del síndrome de Prader-Willi cambiarán con la edad. Inmediatamente después del nacimiento, los síntomas incluyen tono muscular deficiente, rasgos faciales distintivos como frente estrecha, ojos almendrados y boca triangular; reflejo de succión deficiente, poca capacidad de respuesta y genitales subdesarrollados. Cuando un niño llega a la primera infancia, los síntomas pueden cambiar a hiperfagia, crecimiento y desarrollo físico deficientes, deterioro cognitivo, deterioro motor retardado, obesidad, problemas del habla y del comportamiento, baja estatura, manos y pies pequeños y trastornos del sueño. El tratamiento es sintomático e incluye buena nutrición, hormonas de crecimiento humano, control de peso, tratamiento con hormonas sexuales, fisioterapia y terapia conductual y tratamiento para los trastornos del sueño.
Sobre el Webinar
Este seminario web se centra en las opciones de tratamiento para los pacientes con síndrome de Prader-Willi y también proporcionará una actualización sobre el desarrollo de la tableta de Liberación Controlada de Colina de Diazóxido de Soleno (DCCR, por sus siglas en Inglés), que se toma una vez al día. Los expertos liderarán el evento: la Dra. Theresa Strong de la Fundación para la Investigación Prader-Willi y la Dra. Jennifer Miller de la Universidad de Florida.
La Dra. Miller dirige el programa de síndrome de Prader-Willi en la Universidad de Florida, lo que significa que está conectada con las cohortes más grandes de pacientes en todo el mundo. Tiene experiencia en pediatría y endocrinología pediátrica, junto con investigación clínica.
La Dra. Strong es la directora y cofundadora de la fundación para la Investigación Prader-Willi, que fue creada para mejorar el tratamiento, la comprensión y la conciencia sobre el SPW. Tiene un doctorado en genética médica y anteriormente ha trabajado en terapias genéticas para el cáncer.
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