A finales de Marzo de 2021, la empresa de productos farmacéuticos especializados JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. («JCR») compartió que su candidato a fármaco en investigación JR-171 recibió la designación de Fármaco Huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en Inglés). El medicamento, que puede atravesar la barrera hematoencefálica para administrar el tratamiento de manera más eficaz, está diseñado para pacientes con mucopolisacaridosis tipo I (MPS I).
JR-171
Entonces, ¿qué es JR-171? Esta alfa-L-iduronidasa recombinante se forma especialmente para cruzar la barrera hematoencefálica. En total, JR-171 se desarrolló utilizando la tecnología J-Brain Cargo patentada por JCR. Actualmente, existen otras formas de tratamiento para MPS I, tales como terapias enzimáticas administradas por vía intravenosa. Sin embargo, si bien estos pueden alterar la progresión de la enfermedad y proporcionar alivio de los síntomas, las terapias actuales no abordan los síntomas neurológicos y relacionados con el cerebro. Al cruzar la barrera hematoencefálica, JR-171 ofrece la oportunidad de satisfacer una necesidad insatisfecha y proporcionar un alivio adicional de los síntomas a los pacientes.
Por el momento, JCR está evaluando JR-171 para pacientes con MPS I en un ensayo clínico de Fase 1/2. ¿Está interesado en obtener más información sobre el ensayo, que está inscribiendo a pacientes de todo el mundo? Haga clic aquí.
En Febrero de 2021, la FDA le otorgó la designación de Medicamento Huérfano al JR-171. En los Estados Unidos, el estado de Medicamento Huérfano se otorga a medicamentos o productos biológicos centrados en el tratamiento de enfermedades raras. En los EE. UU., Las enfermedades raras se definen como las que afectan a 200,000 personas o menos. Ahora, JR-171 también recibió la designación de Medicamento Huérfano de la EMA. Según la EMA:
Aproximadamente 30 millones de personas que viven en la Unión Europea (UE) padecen una enfermedad rara. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) desempeña un papel fundamental a la hora de facilitar el desarrollo y la autorización de medicamentos para enfermedades raras, que se denominan «medicamentos huérfanos» en el mundo médico.
Para ser considerada una enfermedad rara en la Unión Europea (UE), una condición no debe afectar a más de 5 de cada 10,000 personas. Una vez que a un medicamento se le otorga el estado de Medicamento Huérfano, también se otorgan beneficios para el desarrollador del medicamento, que incluyen:
- 10 años de exclusividad en el mercado
- Asistencia de protocolo
- Procedimiento de autorización centralizado
MPS I (síndrome de Hurler)
También conocida como síndrome de Hurler, la mucopolisacaridosis tipo I (MPS I) es una enfermedad metabólica rara de la que existen tres formas. Los pacientes no tienen suficiente enzima alfa-L-iduronidasa lisosomal, lo que les impide degradar los mucopolisacáridos. Según lo descrito por la Sociedad Nacional de MPS:
Los mucopolisacáridos son cadenas de moléculas de azúcar que se utilizan para construir tejidos conectivos en el cuerpo. «Muco» se refiere a la consistencia gelatinosa espesa de las moléculas; «poli» significa muchos; «sacárido» es un término general para una molécula de azúcar.
Cuando estos mucopolisacáridos se acumulan en todo el cuerpo, pueden causar efectos generalizados en la salud. En total, alrededor de 1 de cada 100,000 recién nacidos tiene MPS I grave, mientras que 1 de cada 500,000 tiene MPS I más leve. Por lo general, los síntomas comienzan a aparecer entre las edades de 3 a 8 años. Una vez que aparecen los síntomas, incluyen:
- Sordera
- Retrasos intelectuales progresivos
- Rigidez articular
- Opacidad de la córnea
- Manos cortas y anchas con dedos curvados
- Hidrocefalia
- Agrandamiento del bazo y del hígado
- Apnea del sueño
- Hernias abdominales
- Retraso en el crecimiento
- Compresión de la médula espinal
- Cardiopatía
