Historia de la Hipofosfatasia de Sue Krug (parte 1): Una Historia de Diagnóstico Erróneo, Fuerza y Resistencia

Nací en 1960 en Chicago, IL y sabían que algo andaba mal segundos después de mi nacimiento; qué, no tenían idea. Mi madre (yo era su tercer hijo) dijo que…

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Arimoclomol Fracasa en el Ensayo de Fase 2/3 de Pacientes de IBM

El arimoclomol es un tratamiento en desarrollo para la ELA, la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) y la miositis por cuerpos de inclusión (IBM, por sus siglas en Inglés).…

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JR-171 para MPS I Recibe el Estatus de Medicamento Huérfano de la EMA
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JR-171 para MPS I Recibe el Estatus de Medicamento Huérfano de la EMA

A finales de Marzo de 2021, la empresa de productos farmacéuticos especializados JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. ("JCR") compartió que su candidato a fármaco en investigación JR-171 recibió la designación de…

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BIO017 para el Síndrome de Angelman con Estatus de Fármaco Huérfano Concedido

En un comunicado de prensa reciente, la empresa biotecnológica y biofarmacéutica en etapa clínica Biom Therapeutics ("Biom") compartió que su candidato a fármaco BIO017 recibió la designación de Fármaco Huérfano.…

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Se establece el Cohen Center de Nueva York para Ofrecer un Tratamiento Específico para la Enfermedad de Lyme
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Se establece el Cohen Center de Nueva York para Ofrecer un Tratamiento Específico para la Enfermedad de Lyme

  La enfermedad de Lyme y otras enfermedades transmitidas por garrapatas pueden causar síntomas intensos y prolongados. De hecho, algunos pacientes experimentan síntomas crónicos durante varios años después de la…

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