Nuevos Datos Disponibles en GTB-3550 para LMA, SMD

En un comunicado de prensa reciente, la empresa de inmuno-oncología y biofarmacéutica GT Biopharma, Inc. («GT») compartió la publicación de nuevos datos y resultados del ensayo clínico Fase 1/2 GTB-3550 TriKE. A través de este ensayo, los investigadores están evaluando GTB-3550 para pacientes con síndromes mielodisplásicos de alto riesgo (SMD) o leucemia mieloide aguda (LMA) refractaria/recidivante.

GTB-3550

Entonces, ¿Qué es GTB-3550? También conocido como GTB-3550 TriKE, el candidato terapéutico se desarrolló utilizando la plataforma de tecnología biológica de proteína engager de células NK (asesino natural) patentada por GT. En conjunto, GTB-3550 es un conjugado de proteína de fusión recombinante scFv que usa partes de anticuerpos anti-CD16 y anti-CD33. Además, GTB-3550 usa interleucina-15 modificada (IL-15), que ayuda a activar y fortalecer las células asesinas naturales. Según la Sociedad Británica de Inmunología:

Las células asesinas naturales (NK, por sus siglas en Inglés) son linfocitos de la misma familia que las células T y B, que provienen de un progenitor común. Las células NK son más conocidas por matar células infectadas por virus y detectar y controlar los primeros signos de cáncer.

En este caso, GTB-3550 podría mejorar la función de las células NK que no estaban funcionando tan bien como podrían, utilizándolas para atacar directamente a las células cancerosas. El tratamiento se usa como monoterapia, lo que significa que no se usa junto con ninguna otra terapia para controlar la LMA o SDM. Además, los pacientes no necesitan haber sido tratados previamente con terapias específicas para poder utilizar GTB-3550. Hasta el momento, 9 pacientes han recibido esta terapia. Durante este tratamiento, los investigadores vieron una alta tasa de respuesta; una reducción significativa de las células cancerosas en la médula ósea; y un aumento en la función de las células asesinas naturales. El ensayo clínico aún se está inscribiendo. ¿Querer aprender más? Haga clic aquí.

Síndromes Mielodisplásicos (SMD)

En conjunto, los síndromes mielodisplásicos (SMD) consisten en un grupo de afecciones caracterizadas por muy pocas plaquetas, glóbulos blancos y glóbulos rojos en la médula ósea. En pacientes con SMD, estas células nunca maduran. Más bien, llevan una vida corta o nunca salen de la médula ósea. Si bien los médicos no están seguros de la causa exacta de los S, los posibles desencadenantes incluyen la radiación y la quimioterapia, así como la exposición a sustancias químicas. Los factores de riesgo adicionales incluyen la edad (60+) y ser hombre.

En general, existen cinco subtipos de SMD: anemia refractaria, anemia refractaria con sideroblastos, anemia refractaria con exceso de blastos, anemia refractaria con exceso de blastos en transformación y leucemia mielomonocítica crónica. En aproximadamente la mitad de todos los diagnósticos, independientemente del subtipo, el SMD progresa y se convierte en leucemia mieloide aguda. En las primeras etapas del SMD, muchos pacientes pueden estar asintomáticos. Los síntomas posteriores incluyen:

  • Anemia (recuento bajo de glóbulos rojos)
  • Neutropenia (recuento bajo de glóbulos blancos)
  • Trombocitopenia (bajo recuento de plaquetas)
  • Infecciones frecuentes
  • Fatiga y letargo
  • Dolor en el pecho (potencialmente con palpitaciones o ritmos cardíacos anormales)
  • Palidez (piel pálida)
  • Hematomas y sangrado fáciles
  • Respiración dificultosa

Leucemia mieloide aguda (LMA)

A veces conocida como leucemia mielógena aguda, la leucemia mieloide aguda (LMA) se forma en la médula ósea o el tejido blando y esponjoso dentro de los huesos. Normalmente, las células sanguíneas sanas se crean en la médula ósea. Pero en pacientes con LMA, la médula ósea crea plaquetas anormales, glóbulos rojos y un tipo de glóbulos blancos llamados mieloblastos. Debido a que se forman demasiadas de estas células anormales, las células sanas se desplazan, lo que provoca efectos negativos en la salud. Al igual que los SMD, la LMA es más común en hombres que en mujeres. Si bien puede ocurrir en personas de todas las edades, el riesgo aumenta con la edad. Fumar también aumenta el riesgo de desarrollar leucemia mieloide aguda. Los síntomas incluyen:

  • Hematomas y sangrado fáciles, junto con hemorragias frecuentes e inusuales
  • Palidez
  • Infecciones frecuentes
  • Pérdida de apetito
  • Sudores nocturnos
  • Fatiga y letargo
  • Pérdida de peso involuntaria
  • Fiebre
  • Dolor de huesos
  • Falta de aliento y/o dificultad para respirar.
Jessica Lynn

Jessica Lynn

Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.

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