¿Has estado prestando atención a las novedades? Si no es así, es posible que se haya perdido que INCRELEX (mecasermin) ahora está disponible comercialmente en Canadá. En un comunicado de prensa, la compañía biofarmacéutica Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc. («Ipsen») compartió que el tratamiento ahora se comercializa luego de su aprobación en Diciembre de 2020. El tratamiento, diseñado para pacientes pediátricos con deficiencia primaria grave del factor de crecimiento similar a la insulina 1 (SPIGFD), es el primer tratamiento de IGF-1 aprobado en Canadá para esta población de pacientes en particular.

INCRELEX

Normalmente, nuestros cuerpos producen una sustancia llamada factor de crecimiento similar a la insulina-1 (IGF-1). Esta sustancia juega un papel en la salud y el crecimiento tanto de los huesos como de los músculos. Pero en pacientes con SPIGFD, una serie de anomalías genéticas impiden que el cuerpo produzca suficiente IGF-1, o cualquier cantidad. INCRELEX es una terapia de IGF-1 humano que ayuda a promover el crecimiento en los pacientes. Actualmente, el tratamiento está indicado para pacientes con SPIGFD entre las edades de 2 a 18 años. El tratamiento se administra por vía subcutánea.

En conjunto, la aprobación dependió de los datos de un ensayo clínico que evaluaba la eficacia de INCRELEX para pacientes no tratados previamente. 81 pacientes inscritos. Los investigadores determinaron que el tratamiento INCRELEX ayudó a mantener el crecimiento hasta por 8 años. Sin embargo, la mayor respuesta y crecimiento se observa durante el primer año de tratamiento. Aunque INCRELEX fue relativamente seguro y bien tolerado, se produjeron algunas reacciones adversas. Estos incluyeron:

• Dolor de cabeza
• Ronquidos
• Inflamación en el lugar de la inyección
• Hipersensibilidad
• Baja azúcar en la sangre
• Crecimiento de tejido anormal benigno o maligno

Deficiencia Primaria Severa del Factor de Crecimiento Similar a la Insulina-1 (SPIGFD)

En conjunto, SPIGFD es causado por anomalías genéticas, como las del gen GHR, la vía de señalización post-GHR u otros genes que afectan al IGF-1. Según la Child Growth Foundation:

La deficiencia primaria severa de IGF-1 (SPIGFD) es un término médico que se usa cuando los niveles de IGF-1 son extremadamente bajos o indetectables en la sangre. La forma clásica (la más reconocida) de SPIGFD es una condición genética llamada síndrome de Laron, [where patients] tiene un receptor anormal de la hormona del crecimiento (GHR) que no funciona correctamente.

La SPIGFD se puede diagnosticar cuando los pacientes tienen baja estatura y no pueden crecer, y cuando los médicos pueden descartar hipopituitarismo, hipotiroidismo, desnutrición u otras posibles causas. Los signos y características incluyen:

• Estatura baja (2 desviaciones estándar por debajo del promedio de la edad)
• Fatiga y/o letargo.
• Baja azúcar en la sangre
• Pubertad retrasada
• Obesidad
• Poca fuerza o resistencia muscular