En conjunto, AB Science ha estado evaluando un inhibidor de la tirosina quinasa, masitinib, para una variedad de afecciones que incluyen esclerosis lateral amiotrófica (ELA), COVID-19 y mastocitosis. Pero según ALS News Today, todos los ensayos clínicos de masitinib se han suspendido debido a un posible vínculo con la cardiopatía isquémica. Después de que los investigadores determinaron que el uso del medicamento podría aumentar el riesgo de esta enfermedad, los investigadores están suspendiendo los estudios hasta que se pueda explorar más este vínculo.

Masitinib

Según AB Science, masitinib es:

un inhibidor de quinasa oral de primera clase que tiene un mecanismo de acción revolucionario al dirigirse selectivamente a mastocitos y macrófagos/microglia. Basado en este mecanismo de acción, masitinib aborda varias indicaciones en enfermedades neurológicas, inflamatorias y oncológicas.

Actualmente, el tratamiento se estaba explorando en los siguientes ensayos:

• AB19001, un ensayo clínico de Fase 3. Dentro de este ensayo, los investigadores estaban evaluando la eficacia de dos dosis de masitinib junto con riluzol en comparación con riluzol con placebo.
• Un ensayo clínico de Fase 3 que evalúa masitinib para pacientes con mastocitosis sistémica indolente o latente severa adversa al tratamiento.
• Este ensayo clínico de Fase 2 evalúa masitinib junto con isoquercetina para pacientes hospitalizados con COVID-19 de moderado a grave.

Hasta ahora, dentro de AB19001, se inscribieron 495 pacientes. En un ensayo de Fase 2 anterior, los investigadores determinaron que 4.5 mg/kg de masitinib ralentizaban la progresión de la ELA y los síntomas relacionados. Además, ayudó a los pacientes en su capacidad para realizar las tareas diarias. Sin embargo, en un análisis retrospectivo, AB Science determinó un vínculo potencial entre el uso de masitinib y la cardiopatía isquémica. La American Heart Association describe la cardiopatía isquémica o enfermedad de las arterias coronarias como:

problemas cardíacos causados por el estrechamiento de las arterias del corazón. Cuando las arterias se estrechan, llega menos sangre y oxígeno al músculo cardíaco.

En un comunicado de prensa, AB Science afirma el compromiso de la empresa con la seguridad del paciente. Además, la compañía explica el deseo de seguir desarrollando masitinib una vez que se otorgue la aprobación regulatoria. Además, una investigación debe destacar dónde puede mejorar el fármaco para reducir el riesgo potencial para los pacientes.

Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)

También conocida como enfermedad de Lou Gehrig, la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa progresiva. Si bien los médicos no saben exactamente qué causa la ELA, alrededor del 5-10% de los pacientes tienen mutaciones genéticas específicas heredadas por miembros de la familia; esto se conoce como ELA familiar. Independientemente, la ELA es el resultado de la muerte de las células nerviosas en la médula espinal, el tronco encefálico y el cerebro. La degeneración de las neuronas motoras causa debilitamiento y atrofia muscular. Como resultado, los pacientes pierden el movimiento voluntario. Finalmente, la ELA se vuelve fatal; muchos pacientes pierden la capacidad de respirar después de la atrofia muscular del pecho. En conjunto, la ELA afecta a personas de todos los orígenes. Sin embargo, los hombres suelen verse más afectados que las mujeres y la ELA afecta más a las personas mayores que a las más jóvenes. Los síntomas incluyen:

• Tropezones y caídas frecuentes
• Estrés psicológico
• Cambios en el estado de ánimo, la personalidad o el comportamiento.
• Dificultad para caminar o realizar las tareas diarias normales.
• Rigidez, espasmos y/o calambres musculares
• Dificultad para hablar y tragar
• Habla lenta o arrastrada
• Debilidad muscular, especialmente en brazos, manos y piernas.
• Mala postura
• Reír, bostezar o llorar de forma inapropiada

Mastocitosis

Existen múltiples formas de mastocitosis, un trastorno inmunológico crónico caracterizado por la acumulación excesiva de mastocitos, un tipo de glóbulo blanco. Sin embargo, por lo general, la mastocitosis es causada por mutaciones del gen KIT. Estas mutaciones sobreactivan los receptores de los mastocitos. Como resultado, estas células se acumulan en la piel, el bazo y el hígado, los ganglios linfáticos, la médula ósea y el tracto gastrointestinal. Ciertos desencadenantes pueden provocar un ataque de mastocitosis. Estos incluyen frotamiento o fricción de la piel, picaduras de insectos, estrés o incluso cambios de temperatura.

Pacientes con acumulación cutánea de mastocitos mastocitosis en la piel. Estos pacientes experimentan síntomas como:

• Presión arterial baja
• Lesiones cutáneas pequeñas, planas y marrones
  • Nota: En pacientes pediátricos (menores de 3 años), estas lesiones pueden ampollar.
• Piel engrosada o descolorida
• Prurito (picazón intensa)
• Diarrea
• Hemorragia gastrointestinal
• Choque anafiláctico

Para los pacientes con mastocitosis sistémica, las lesiones cutáneas a menudo no aparecen. Ésta es la forma más común de mastocitosis en pacientes adultos. A menudo, la mastocitosis sistémica da como resultado la acumulación de mastocitos en los huesos y órganos. En última instancia, esto podría provocar un deterioro o insuficiencia de la función de la médula ósea, el hígado y los huesos. Además, la mastocitosis sistémica podría causar leucemia de mastocitos, un cáncer de sangre raro y agresivo que es fatal.

Otros síntomas de mastocitosis incluyen:

• Agrandamiento del hígado y el bazo
• Acidez
• Dolor abdominal
• Huesos ablandados
• Desmayo
• Enrojecimiento
• Náuseas y vómitos

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