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Se otorga una designación de medicamento huérfano a medicamentos o productos biológicos destinados a tratar pacientes con enfermedades o afecciones raras que afectan a menos de 200.000 estadounidenses. Debido a que a veces puede ser difícil desarrollar medicamentos para enfermedades raras, el programa de medicamentos huérfanos ofrece incentivos para el desarrollo de medicamentos, como 7 años de exclusividad en el mercado (una vez aprobados), exenciones de tarifas, créditos fiscales y una mayor asistencia regulatoria de la FDA. En un comunicado de prensa reciente, la empresa biofarmacéutica TRACON Pharmaceuticals (“TRACON”) compartió que su terapia envafolimab (KN035), diseñada para tratar pacientes con sarcoma de tejidos blandos, recibió la designación de fármaco huérfano.
Envafolimab
Entonces, ¿qué es envafolimab? Según TRACON, la terapia es:
un nuevo anticuerpo PD-L1 de dominio único que se administra mediante inyección subcutánea sin la necesidad de un adyuvante.
La designación de medicamento huérfano dependía de una solicitud modificada con datos de ensayos clínicos de fase 1. A partir de este ensayo, los investigadores determinaron que:
Los pacientes del ensayo experimentaron respuestas sostenidas y duraderas durante un período de 6 meses.
En total, envafolimab mostró una tasa de respuesta del 40%. En comparación con la tasa de respuesta del 42% de Tecentriq, el estándar de atención actual en lo que respecta al tratamiento con anticuerpos PD-L1, esto es increíblemente prometedor.
Hasta ahora, envafolimab se ha evaluado en varios ensayos clínicos de fase 2 y fase 3. Uno de estos ensayos es el ensayo ENVASARC de fase 2, que evalúa envafolimab como monoterapia y junto con ipililumab para pacientes con sarcoma pleomórfico indiferenciado o mixofibrosarcoma. En total, se inscribirán 160 pacientes. Durante el ensayo, los pacientes recibirán envafolimab o envafolimab con Yervoy.
Se está llevando a cabo un ensayo adicional de Fase 3 en China y está patrocinado por Alphamab Oncology («Alphamab») y la compañía biofarmacéutica 3D Medicines, ambos socios de TRACON. Finalmente, estas empresas también presentaron una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) en China a la que se le otorgó el estado de Revisión Prioritaria en enero de 2021.
Sarcoma de tejidos blandos
El sarcoma de tejidos blandos es una forma rara de cáncer que comienza en los tejidos blandos de todo el cuerpo que conectan, sostienen y rodean otras estructuras corporales. En conjunto, los sarcomas de tejidos blandos se pueden formar en los nervios, tendones, vasos sanguíneos, músculos e incluso en la grasa. Hay más de 50 subtipos de este cáncer poco común, todos los cuales pueden afectar a diferentes grupos o rangos de edad. Algunas formas de sarcoma de tejido blando incluyen:
- Angiosarcoma
- Liposarcoma
- Rabdomiosarcoma
- Sarcoma sinovial
Los factores de riesgo para desarrollar sarcoma de tejidos blandos incluyen exposición a radiación, exposición a sustancias químicas y enfermedades genéticas como esclerosis tuberosa o síndrome de Werner.
En cuanto a los síntomas, muchos pacientes se encuentran asintomáticos en las primeras etapas. Una vez que el tumor comienza a crecer, los síntomas se manifiestan. Estos podrían incluir:
- Un bulto notable o un área hinchada (generalmente indolora)
- Dolor de nervios o músculos
- Calambres o dolor abdominal
- Respiración dificultosa
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