La lucha por acceder a terapias experimentales para enfermedades raras mediante el uso compasivo

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Acceder a los tratamientos puede ser difícil, especialmente si uno se ve afectado por una enfermedad rara. De hecho, solo el 5% de las enfermedades raras tienen un tratamiento aprobado por la FDA. Debido a esto, muchos pacientes han recurrido a ensayos clínicos para recibir atención. Desafortunadamente, esta no es una opción para todos. Muchos son rechazados de los ensayos clínicos porque no cumplen con los requisitos de inscripción. Para estas personas, el uso compasivo, también conocido como acceso ampliado, es la única opción que queda. Si bien es necesario realizar más investigaciones sobre este tema, los estudios existentes muestran que es más difícil utilizar el uso compasivo para las terapias de enfermedades raras que para los tratamientos para afecciones más comunes.

Uso compasivo para pacientes con enfermedades raras

El acceso al tratamiento es un problema dentro de la comunidad de enfermedades raras y el acceso ampliado a terapias experimentales no es una excepción. Una razón detrás de esto es la renuencia de las compañías farmacéuticas a proporcionar a los pacientes fuera de los ensayos clínicos su fármaco antes de que los ensayos hayan finalizado. La creencia es que permitir este acceso podría poner en peligro la futura aprobación de la FDA. Pero para los pacientes que morirán sin tratamiento, la investigación restante no importa. Además, la investigación ha demostrado que permitir el uso compasivo no pone en riesgo la aprobación.

Debido a que ya existen tantos obstáculos que se interponen en el camino de la investigación de enfermedades raras (pequeñas poblaciones de pacientes, falta de financiación, poco interés y falta de conocimiento son solo algunos), las empresas son mucho más cautelosas al aprobar el acceso ampliado. Ya se muestran reacios a realizar una investigación sobre enfermedades raras, y mucho menos a tomar medidas que puedan dañar sus esfuerzos.

Por el contrario, las empresas están mucho más dispuestas a ofrecer un uso compasivo para tratamientos experimentales de enfermedades comunes. El medicamento contra la leucemia Gleevec se administró a miles de personas antes de la aprobación de la FDA, al igual que Videx para el VIH e Iressa para las formas comunes de cáncer de pulmón.

Una representante de pacientes de la FDA, Melissa Hogan, ha señalado que esto puede deberse a las comunidades unidas que existen dentro de la esfera de las enfermedades raras, junto con el asombroso costo de los tratamientos. Es posible que las compañías farmacéuticas no puedan proporcionar sus medicamentos a muchos pacientes fuera del ensayo debido a restricciones de fabricación. Debido a que los pacientes de enfermedades raras han formado comunidades y grupos de defensa, a menudo comparten información y consejos de tratamiento. Esencialmente, si un paciente ha recibido acceso ampliado, lo más probable es que otros se enteren y soliciten lo mismo. Las compañías farmacéuticas no necesariamente quieren esto.

Ejemplos actuales dentro de la comunidad de enfermedades raras

Muchos pacientes con enfermedades raras finalmente han podido solicitar un uso compasivo después de que los ensayos clínicos concluyeron para múltiples medicamentos. Los ejemplos incluyen Enspryng para el trastorno del espectro de neuromielitis óptica (NMOSD), Evrysdi para SMA y Viltepso para ciertos pacientes con DMD. Estos ensayos concluyeron el año pasado. De manera similar, el año pasado solo se permitió proporcionar un medicamento para la miastenia gravis a través del acceso ampliado. Todavía no existen programas para la pridopidina, un tratamiento en investigación para la ELA y la enfermedad de Huntington.

Roche, que actualmente está trabajando en un tratamiento para la enfermedad de Huntington y también desarrolló Evrysdi y Enspryng, ha declarado que esto se debe a la política de su empresa: no se ha ampliado el acceso hasta que se hayan finalizado los ensayos de la fase tres. En la mayoría de los estudios, esta fase es la final.

Ha habido una excepción a esta tendencia. Biogen proporcionó un tratamiento experimental de ELA a ciertos pacientes antes de que se conocieran los resultados de sus ensayos clínicos. Si bien esta situación es positiva, todavía hay muchos pacientes que no reciben un uso compasivo. De hecho, una estimación de 2015 sitúa el número de pacientes con ELA en el país en 16.000, mientras que solo unos 125 pacientes han podido acceder al tratamiento mediante el uso compasivo.

Viendo hacia adelante

Debe haber un cambio en el acceso ampliado, ya que muchos pacientes con enfermedades raras no pueden acceder a opciones de tratamiento viables. Para los pacientes que morirán sin tratamiento, la investigación adicional y el análisis de datos completo no importan.

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