Esta condición puede afectar gravemente la calidad de vida de los pacientes. Es evidente que necesitamos una opción de tratamiento más eficaz para el MNA, y estamos progresando lenta pero seguramente. Savara Inc. acaba de publicar resultados provisionales positivos de un estudio de Fase 2a, que brinda la esperanza de una terapia eficaz para esta condición.

Savara Inc. está examinando el efecto de Molgradex en dos formas diferentes de NTM. Molgradex es una formulación de factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos, o GM-CSF. Se administra por inhalación y básicamente funciona para estimular el sistema inmunológico de los pulmones. Este estudio en particular se centró en la eficacia potencial del tratamiento. El primer tipo de NTM que se examina se llama Mycobacterium avium complex (MAC) y el segundo se llama Mycobacterium abscessus (MABSC).

El ensayo incluyó un total de 32 pacientes, de 18 años y mayores que fueron examinados durante 24 semanas. Todos los participantes habían experimentado intolerancia al tratamiento antibiótico típico administrado para la condición. El punto final primario fue la conversión del cultivo de esputo, que se confirma cuando se determina que 3 muestras están libres de micobacterias no tuberculosas.

10 pacientes en el estudio tuvieron la infección MAC, mientras que cuatro tuvieron la infección MABSC (que generalmente es más difícil de tratar). De los 10 con MAC, 4 tuvieron una conversión de cultivo de esputo negativa en la semana 24. 3 tuvieron un cultivo negativo en la semana 16 y en la semana 20. Los pacientes con MABSC no experimentaron ninguna conversión de cultivo de esputo.

Los investigadores se sienten alentados por estos primeros signos de eficacia. Además, la seguridad y la tolerabilidad de la droga parecen prometedoras. En términos de seguridad, entre los 32 pacientes del estudio, 6 tuvieron eventos adversos graves y 9 pacientes experimentaron eventos adversos leves, como dificultad para respirar. 3 pacientes interrumpieron el tratamiento debido a su experiencia con eventos adversos.

Una investigación adicional determinará si estas respuestas positivas se mantendrán en el tiempo. Pero en la actualidad, la mejora de los síntomas en los pacientes es extremadamente prometedora. El ensayo ahora se ha extendido a 48 semanas para obtener una mejor lectura de los efectos del medicamento. Hay mucho más que examinar cuando se trata de Molgradex, pero podemos esperar los resultados finales de este estudio dentro de los primeros meses de 2020.