El Tratamiento Experimental para el Síndrome Periódico Asociado a Criopirina (SPAC) Muestra Potencial en un Ensayo Temprano

De acuerdo a una historia de Financial Buzz, La compañía de biotecnología Inflazome anunció recientemente que ha completado un ensayo clínico de fase 1. Esta prueba estaba probando el tratamiento experimental de la compañía Inzolemid para seguridad y tolerabilidad, así como indicadores de compromiso objetivo. Además, un paciente con síndrome periódico asociado a criopirina también fue dosificado en el estudio y mostró resultados positivos. Inflazome está comprometido con el desarrollo de medicamentos dirigidos a los inflamasomas para controlar la inflamación en una variedad de enfermedades.

Acerca del Síndrome Periódico Asociado a Criopirina (SPAC)

Síndrome periódico asociado a la criopirina (SPAC) en un grupo raro de enfermedades autoinflamatorias que se caracterizan por una inflamación sistémica que afecta los ojos, el sistema nervioso, las articulaciones y la piel. La inflamación en estas enfermedades está mediada por la interleucina 1 beta (IL-1 beta), una de las muchas proteínas de citocinas responsables de las respuestas inflamatorias. Como un síndrome extremadamente raro, el diagnóstico puede ser muy difícil y los retrasos son comunes. SPAC está vinculado a una mutación genética que afecta al gen NLRP3, que codifica la proteína criopirina, que es en sí misma un componente esencial de IL-1 beta. La enfermedad causa síntomas como fiebre, fatiga, erupciones cutáneas, falta de crecimiento, malestar general, trastornos del estado de ánimo, dolor en las articulaciones, dolor muscular, artritis, problemas de visión, deformidades óseas y contractura articular. SPAC generalmente aparece en la primera infancia o la infancia; la mayoría de los pacientes presentan síntomas crónicos, mientras que otros experimentan un patrón recurrente-remitente con períodos severos de síntomas. Se puede usar una variedad de medicamentos como tratamiento, como canakinumab, anakinra y rilonacept. Para obtener más información sobre SPAC, haga clic aquí.

¿Un Tratamiento Futuro para los SPAC?

El paciente con SPAC que fue tratado con Inzolemid mostró mejoría en las horas posteriores a la administración y el paciente estaba en remisión después de varios días. Un futuro ensayo de fase 2 determinará el nivel de dosis más efectivo para pacientes con SPACS.

Sobre Inzolemid

Inzolemid está en desarrollo como un tratamiento disponible por vía oral con la capacidad de cruzar la barrera hematoencefálica. Se clasifica como un inhibidor de la molécula pequeña NLRP3 inflamasoma. Si bien se sabe que este inflamasoma desempeña un papel importante en SPAC, también se ha implicado en una gama más amplia de enfermedades inflamatorias crónicas.

Estas son algunas de las primeras señales alentadoras para el futuro de este medicamento experimental, que, si tiene éxito, tiene el potencial de proporcionar beneficios para una amplia variedad de enfermedades.


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