Los Medicamentos para la Enfermedad de Alzheimer Recientemente Aprobados de Biogen se Envían en 2 Semanas. El Ensayo Confirmatorio Tardará 8 años.

• Autor de la entrada:Rose Duesterwald
• Publicación de la entrada:junio 30, 2021
• Categoría de la entrada:Enfermedad de Alzheimer/Enfermedad de Alzheimer sin enredos Neurofibrilares/Enfermedad de Alzheimer tipo 3

  La presión estaba en aumento. Los investigadores habían estado estudiando la enfermedad de Alzheimer durante décadas. Cada bocado de descubrimiento fue aclamado como un acercamiento a una cura y…

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El Influyente de la Fibrosis Quística del Reino Unido, Marc Cotterill, Presenta el Video ‘Vista del Paciente’ en la Conferencia Europea de Fibrosis Quística

• Autor de la entrada:Patient Worthy Contributor
• Publicación de la entrada:junio 30, 2021
• Categoría de la entrada:Cystic Fibrosis

Antes de la Semana de la Fibrosis Quística en el Reino Unido, Marc Cotterill, de 37 años, que vive con la enfermedad, hizo una presentación en video en la Conferencia…

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El Senado de Colorado Aprueba un Proyecto de Ley para Crear una Junta de Asequibilidad para Medicamentos Recetados

• Autor de la entrada:Rose Duesterwald
• Publicación de la entrada:junio 30, 2021
• Categoría de la entrada:Sin categorizar

  Los estados no pueden alterar las protecciones de patentes ni fijar precios, pero Colorado ya no está esperando que el gobierno federal actúe. Según un artículo reciente del Chicago…

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Este Valiente Niño de 4 Años se Niega a Permitir que Gane la Cistinosis

• Autor de la entrada:Rose Duesterwald
• Publicación de la entrada:junio 29, 2021
• Categoría de la entrada:Cistinosis ocular no nefropática/Cystinosis/Sin categorizar

  WLNS Brooklyn Michigan comparte noticias sobre Jaxon Meschke, un niño de cuatro años con una enfermedad rara llamada cistinosis. El cuerpo de Jaxon ha estado luchando contra la enfermedad…

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Un Estudio Encuentra que el Tratamiento para la Fibrosis Pulmonar es Efectivo en Etapas Posteriores de la Enfermedad

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:junio 29, 2021
• Categoría de la entrada:Fibrosis pulmonar

Investigadores de la Universidad de Illinois han descubierto información novedosa sobre la fibrosis pulmonar. Su investigación demuestra que la fibrosis en los pulmones se puede revertir y el tejido se…

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Nueva Beca Impulsará la Investigación del Síndrome de Barth

• Autor de la entrada:Kendall Mason
• Publicación de la entrada:junio 20, 2021
• Categoría de la entrada:Síndrome de Barth

A menudo, se carece de investigación sobre enfermedades raras debido a la falta de financiación, interés o conciencia. Para combatir esto, la Barth Syndrome Foundation (BSF) y la American Heart…

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Biomarcadores Para Medir la Depresión Con Precisión

• Autor de la entrada:Sunniva Bean
• Publicación de la entrada:junio 19, 2021
• Categoría de la entrada:Sin categorizar

Un comunicado de prensa de MYND Sciences anunció que la compañía de investigación y desarrollo de medicamentos, MYND Life Sciences Inc. tiene su nueva patente intelectual para su método de…

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Defensores de los Padres de un Niño con Síndrome de Quilomicronemia Familiar para Aprobar la Ley HEART

• Autor de la entrada:Rose Duesterwald
• Publicación de la entrada:junio 19, 2021
• Categoría de la entrada:Familial Chylomicronemia Syndrome

Según un artículo del Times Union, un grupo de padres con hijos diagnosticados con enfermedades raras lidera la cruzada para promover una legislación federal que mejore el tratamiento de las…

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Anakinra Muestra Potencial para Tratar el COVID-19 Severo

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:junio 17, 2021
• Categoría de la entrada:COVID-19

Sobi y el Instituto Helénico para el Estudio de la Sepsis acaban de anunciar resultados exitosos de su estudio SAVE-MORE para aquellos con COVID-19. Los resultados fueron de 28 días…

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La IA tiene el Potencial de Mejorar el Intercambio de Datos para Enfermedades Raras

• Autor de la entrada:Rose Duesterwald
• Publicación de la entrada:junio 14, 2021
• Categoría de la entrada:Sin categorizar

  Según un artículo reciente en MedCity News, las familias con niños que tienen una enfermedad rara esperan un promedio de cinco años antes de recibir un diagnóstico preciso. Se…

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Cerebra Network for Neurodesvelopmental Disorders: Nueva Red de Investigación Colaborativa Investiga Trastornos Raros

• Autor de la entrada:Kendall Mason
• Publicación de la entrada:junio 10, 2021
• Categoría de la entrada:Sin categorizar

La investigación de enfermedades raras enfrenta muchos obstáculos: la falta de participantes, la falta de financiación y la falta de interés son solo algunos. Ahora, la organización benéfica Cerebra ha…

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El Primer Paciente Recibió una Dosis en un Ensayo por Glioblastoma, Meduloblastoma y Ependimoma

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:junio 9, 2021
• Categoría de la entrada:Ependimoma/Glioblastoma/Meduloblastoma

Mustang Bio, una compañía biofarmacéutica, y City of Hope, un centro oncológico, acaban de revelar que su primer participante en su ensayo clínico de Fase 1 para tumores cerebrales leptomeníngeos,…

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Webinar RDLA para Mayo: Propuestas de Precios de Medicamentos en el Congreso

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:junio 7, 2021
• Categoría de la entrada:Sin categorizar

Los Defensores Legislativos de Enfermedades Raras (RDLA) llevaron a cabo su seminario web mensual el 20 de Mayo de 2021. El enfoque principal del seminario web fue una discusión y…

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Inhibidores de BTK y Linfoma de Células del Manto: Beneficios y Riesgos del Tratamiento

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:mayo 27, 2021
• Categoría de la entrada:Mantle Cell Lymphoma

Una nueva investigación ha demostrado la importancia de comprender los riesgos de hemorragia, problemas cardiovasculares, falta de adherencia (debido a la dosificación dos veces al día), así como EA gastrointestinales…

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El 16 de Mayo es el Día de AEH: Difundiendo la Conciencia Sobre las Enfermedades Raras

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:mayo 19, 2021
• Categoría de la entrada:Angioedema hereditario/Hereditary Angiodema

El 16 de Mayo se reconoce cada año como el Día AEH, un día dedicado a concienciar al público en general y a la comunidad médica sobre el angioedema hereditario…

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La comunidad es esencial para los pacientes con síndrome de miastenia de Lambert-Eaton durante la pandemia

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:mayo 13, 2021
• Categoría de la entrada:COVID-19/Síndrome Miasténico de Lambert-Eaton

La cuarentena durante COVID-19 ha sido difícil para todos. Es socialmente aislante, mentalmente agotador y físicamente limitante. Todos encontramos comunidad en diferentes lugares. Pero no importa dónde lo encontremos, nos…

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El Estudio de Fase 3 para la Hiperhidrosis Axilar Primaria ha Demostrado Resultados Positivos

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:mayo 12, 2021
• Categoría de la entrada:Hiperhidrosis/Hiperhidrosis Primaria

Brickell Biotech acaba de anunciar los hallazgos de su estudio de fase 3 que investiga la eficacia y seguridad a largo plazo del gel de bromuro de sofpironio para el…

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«Long COVID» Ha Atraído Nueva Atención a la Encefalomielitis Miálgica

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:mayo 6, 2021
• Categoría de la entrada:Chronic Fatigue Syndrome/COVID-19/Encefalomielitis Miálgica o Síndrome de Fatiga Crónica

De acuerdo a una historia de PR Newswire, Solve M.E. se está reuniendo virtualmente en Capitol Hill para su Quinta Semana Anual de Defensa, a partir del 19 de Abril.…

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Dermatomiositis: La Muerte de la Mujer Destaca la Necesidad de Mayor Conciencia

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:mayo 5, 2021
• Categoría de la entrada:Dermatomiositis/Miositis

Según una historia de dailymail.co.uk, Marcia Ferguson-Roa, de 59 años, murió recientemente solo unas semanas después de que comenzaron a aparecer síntomas inusuales, como fatiga y úlceras en la cabeza.…

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El 23 de Abril es el Día Internacional de Concientización sobre FOP: Difundir la Concientización Sobre las Enfermedades Raras

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:mayo 4, 2021
• Categoría de la entrada:fibrodisplasia osificante progresiva/Fibrodisplasia Osificante Progresiva (FOP)

La Asociación Internacional de Fibrodisplasia Osificante Progresiva (IFOPA) se está preparando para reconocer el Día Internacional de Concientización sobre FOP este año el 23 de Abril de 2021. El evento…

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Primer tratamiento aprobado por la FDA para MoCD tipo A disponible a través de una farmacia especializada

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:mayo 4, 2021
• Categoría de la entrada:Deficiencia de cofactor de molibdeno

En un comunicado de prensa, la farmacia especializada independiente Biologics by McKesson anunció recientemente que ha sido seleccionada para ser el único proveedor de fosdenopterina (comercializada como NULIBRY) por la…

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El 15 de Abril es el Día Internacional de Pompe: Difundiendo la Conciencia Sobre la Enfermedad de Pompe

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:abril 28, 2021
• Categoría de la entrada:Pompe Disease

De acuerdo a una historia de Pompe Disease News, El 15 de Abril será reconocido como el octavo Día Internacional de Pompe anual. Este día está destinado a difundir la…

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Un Nuevo Dispositivo Podría Mejorar el Tratamiento de la Enfermedad de Parkinson y la Epilepsia

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:abril 22, 2021
• Categoría de la entrada:Epilepsia/Parkinson’s Disease

Inbrain Neuroelectronics ha anunciado que ha recaudado 16.8 millones de dólares que apoyarán las pruebas clínicas de un nuevo dispositivo para la enfermedad de Parkinson y la epilepsia. Se trata…

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No Se Pierda Esta Conferencia Crítica de Investigación Sobre el Síndrome de Usher

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:abril 22, 2021
• Categoría de la entrada:síndrome de usher/Síndrome de Usher - tipo 1F

Usher 1F Collaborative ha anunciado recientemente la apertura de la inscripción para su conferencia científica titulada "Estrategias Terapéuticas para Grandes Genes Codificadores de Proteínas en el Síndrome de Usher". Este…

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El 8 de Abril es el Día de la Conciencia de Cushing: Difundiendo la Conciencia Sobre la Enfermedad de Cushing

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:abril 22, 2021
• Categoría de la entrada:Enfermedad de Cushing/Oportuno

Según una historia de Cushing's Disease News, la Fundación de Investigación y Apoyo de Cushing (CSRF, por sus siglas en Inglés) se está organizando para apoyar el Día de Concienciación…

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