Del 13 al 15 de Noviembre, el American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI) celebró su Reunión Científica Anual 2020. Si bien la pandemia de coronavirus requirió que la reunión se llevara a cabo en línea, varias organizaciones aún compartieron datos científicos y de investigación para dar forma al futuro de la atención al paciente. Durante el encuentro, BioCryst Pharmaceuticals («BioCryst») presentó tres carteles sobre la carga del tratamiento profiláctico inyectable y las percepciones sobre dicho tratamiento para los pacientes con angioedema hereditario (AEH), sus cuidadores y sus médicos. Los datos se obtuvieron de un estudio transversal. Puede ver las presentaciones de carteles en el sitio web de la Reunión Científica Anual de la ACAAI con los números de presentación #160, 161 y 162.

Cuidado de Profilaxis

En primer lugar, ¿qué es la terapia de profilaxis? Según RxList, la terapia de profilaxis utiliza un profiláctico o:

un medicamento o un tratamiento diseñado y utilizado para prevenir la aparición de una enfermedad. Por ejemplo, se pueden usar antibióticos profilácticos después de un episodio de fiebre reumática para prevenir el desarrollo posterior de la corea de Sydenham.

En este caso, la terapia de profilaxis se usaría para prevenir brotes o ataques de AEH. Sin embargo, como descubre BioCryst, todavía existe una carga de tratamiento significativa asociada con las opciones terapéuticas actuales. 30 cuidadores, 75 pacientes y 109 médicos inscritos en el estudio. Los hallazgos incluyeron:

• Casi la mitad de los cuidadores sugirieron que era difícil aprender a administrar correctamente el tratamiento con AEH. Necesitaban entender cómo autoadministrarse la terapia y sentirse cómodos con el uso de la aguja.
• Aproximadamente el 90% de los pacientes afirmaron que el tratamiento podría ser difícil, pero lo estaban logrando. Sin embargo, el 58% (44 pacientes) también dijeron que estaban cansados o que ya no querían inyecciones. El 86% (65 pacientes) estarían abiertos a otra terapia que se administrara de manera diferente.
• 103 médicos afirmaron que se necesitan nuevos tratamientos para los pacientes con AEH. 63 pacientes y 26 cuidadores de este estudio estuvieron de acuerdo.
• 21 cuidadores notaron que los pacientes a menudo experimentaban fatiga de la aguja. Muchos cuidadores también afirmaron que una pastilla ofrecería más libertad e independencia al paciente y reduciría la carga del cuidado para los cuidadores.
• Alrededor de 76 médicos afirmaron que el proceso para comenzar la terapia de profilaxis a menudo era estresante y aterrador. Además, se descubrió que los médicos subestiman el tiempo que se tarda en preparar y administrar un tratamiento de profilaxis.

En última instancia, el estudio determinó que existe una necesidad insatisfecha con respecto a tratamientos nuevos y más fáciles de administrar para pacientes con AEH. BioCryst está intentando solucionar este problema mediante el desarrollo de ORLADEYO (berotralstat), una terapia administrada por vía oral para el AEH.

Angioedema Hereditario (AEH)

Una vez que desglosa el nombre de esta afección, es fácil entender qué es. Hereditario significa genético o heredado. El angio pertenece a los vasos sanguíneos y el edema es una inflamación causada por un exceso de líquido en el tejido corporal. Por lo tanto, el angioedema hereditario se refiere a ataques o brotes recurrentes o hinchazón severa debajo de la piel causada por defectos y mutaciones del cromosoma 11. Normalmente, tenemos una proteína en sangre llamada inhibidor de C1 que ayuda a regular procesos como la inflamación y la coagulación. Pero las mutaciones genéticas evitan que el inhibidor de C1 funcione. En cambio, el cuerpo genera demasiados péptidos de bradicinina, lo que provoca inflamación. Se estima que 1 de cada 50,000 personas tiene AEH. El estrés y las lesiones pueden causar brotes, pero a veces estos ocurren sin una indicación. Si bien los hombres y las mujeres se ven afectados por igual, las fluctuaciones hormonales (como las que ocurren durante el ciclo menstrual) pueden desencadenar brotes con mayor frecuencia en las mujeres.

Los síntomas del AEH incluyen:

• Hinchazón extrema de la garganta (laringe, esófago, tráquea)
  • Respiración dificultosa
• Hinchazón de los intestinos y el estómago.
  • Hinchazón y agrandamiento abdominal
  • Náuseas y vómitos
  • Dolor abdominal
• Hinchazón de brazos, piernas, manos, dedos de manos y pies hasta el doble de su tamaño normal
• Inflamación de párpados, labios y mejillas