Selon une publication de Fierce Biotech, la société de biotechnologie Sangamo a récemment informé les investisseurs de trois essais en cours sur des formes expérimentales de thérapies géniques et cellulaires. Les essais testent des traitements contre trois maladies rares : la bêta-thalassémie, la mucopolysaccharidose et l’hémophilie.

À propos du ST-400

Le ST-400 est une thérapie cellulaire expérimentale contre la bêta-thalassémie, une maladie sanguine rare. Les personnes atteintes de bêta-thalassémie ont des taux réduits d’hémoglobine, la protéine ferreuse dans le sang qui transporte l’oxygène dans le corps. Cela se traduit par une mauvaise répartition de l’oxygène dans le corps et dans divers muscles, tissus et organes.

L’étude ST-400 de Sangamo ne portait que sur un seul individu, ce qui n’est guère idéal. De plus, lorsque l’essai a finalement commencé, le patient de Sangamo a eu une réaction allergique à un cryoprotecteur (antigel médical) présent dans le médicament. C’était donc un début choquant et décourageant de l’essai.

Cependant, le patient s’est rapidement stabilisé. En quelques semaines seulement de traitement, le patient a montré une nette récupération des taux de neutrophiles et de plaquettes, qui sont deux des cellules sanguines les plus importantes fréquemment mal approvisionnées chez les patients bêta-thalassémiques.

Près de deux mois après avoir reçu la perfusion de médicament, le patient de l’essai a continué à bénéficier de taux d’hémoglobine stables. Étant donné que de nombreux patients bêta-thalassémiques doivent subir de fréquentes transfusions sanguines pour gérer leur état, la mise au point d’un médicament capable de stabiliser efficacement leurs taux d’hémoglobine et de plaquettes constituerait une avancée majeure.

Davantage de patients devront être impliqués et étudiés avant que Sangamo puisse revendiquer des résultats définitifs concernant le médicament. Cependant, les résultats sont intéressants et indéniablement encourageants.

À propos du SB-913

Le SB-913 a la malheureuse distinction d’avoir mauvaise presse en avril. Sangamo a affirmé que le médicament expérimental mucopolysaccharidose II (MPS II) augmenterait les niveaux d’une enzyme permettant aux individus en bonne santé de décomposer les sucres complexes (appelés GAG) pouvant s’accumuler dans les tissus et les organes des patients atteints de MPS. Toutefois, les données publiées plus tôt cette année ont montré que le médicament avait peu ou pas changé les niveaux de GAG des individus étudiés, même après une administration de 24 semaines.

Le traitement utilise la technologie ZFN, qui rivalise avec CRISPR, pour épisser une forme « active » du gène qui code pour une enzyme qui aide à décomposer les GAG. Sangamo a annoncé qu’ils continueraient à collecter des données pour l’essai au second semestre, en partie pour déterminer s’il fallait ou non procéder à des essais de phase 3.

À propos du SB-525

Le SP-525 est une thérapie génique expérimentale contre l’hémophilie A qui est en train d’être développée conjointement par Sangamo et Pfizer.

Un essai clinique de phase 1/2 est en cours et les données provisoires de huit participants donnent des résultats encourageants. Il semble être bien toléré et les premières données suggèrent que cela pourrait améliorer l’état des patients – le degré de réponse semblait corrélé à la quantité de traitement reçu. De nouvelles études sur le traitement sont probables car l’inscription pour d’autres cohortes est déjà en cours.

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