Selon une publication de BioPortfolio, l’Administration nationale des produits médicaux de Chine (ANPM – similaire à la FDA américaine) a récemment autorisé l’utilisation du médicament de BioMarin, Vimizim, contre la mucopolysaccharidose de type IV en République populaire.

L’année dernière, les dirigeants de la RPC ont publié une liste d’un certain nombre de maladies rares pour lesquelles aucun traitement n’a été autorisé en Chine. Les dirigeants chinois ont promis un examen accéléré des conditions de traitement des médicaments figurant sur la liste – Vimizim (dont l’utilisation a été autorisée aux États-Unis en 2014) est l’un des premiers médicaments contre les maladies rares à recevoir une approbation accélérée de cette manière.

À propos de la mucopolysaccharidose de type IVA (syndrome de Morquio A)

La mucopolysaccharidose est un groupe de troubles caractérisé par l’incapacité de l’organisme à décomposer de longues molécules de sucre appelées glycosaminoglycanes. Ces glycosaminoglycanes, essentiellement de longues chaînes de molécules de sucre, peuvent s’accumuler dans tout l’organisme, dans divers tissus, notamment le sang, les cellules et le tissu conjonctif.

Les effets peuvent être dévastateurs s’ils ne sont pas traités. Les patients atteints de MPS sont plus susceptibles de développer une maladie cardiaque, une perte auditive et visuelle ou des difficultés respiratoires. Des estimations suggèrent que pas moins d’une naissance sur 200 000 à 300 000 pourrait être affectée par Morquio A – mais des chiffres fiables ne sont pas disponibles. Ces personnes ne vivent souvent pas au-delà de 29 ans.

La Chine cherche à développer les traitements disponibles contre les maladies rares

Dans un effort d’améliorer la santé de ses citoyens et sans doute de faire progresser sa propre infrastructure de soins de santé, la Chine a annoncé l’an dernier qu’elle proposerait un examen accéléré de dizaines de médicaments contre les maladies rares qui sont disponibles à l’étranger, mais pas en RPC.

Déjà le marché des médicaments le deuxième plus grand du monde, les efforts de la Chine pour introduire de nouveaux médicaments contre les maladies actuellement non traitées suggèrent un effort plus important pour renforcer la compétitivité du pays dans l’industrie pharmaceutique. Le processus d’examen accéléré, outre l’autorisation accélérée du marché des médicaments offrant une « valeur clinique significative », offre également l’autorisation clinique des médicaments génériques dont le produit de référence est toujours protégé par brevet pendant trois ans (ou moins) et des médicaments faisant l’objet d’un examen similaire aux États-Unis et en Europe.

En proposant explicitement une autorisation accélérée sur la base de recherches européennes et américaines préexistantes, la Chine tire profit de son déficit technologique actuel : il est plus facile, et généralement beaucoup plus rentable, d’attendre que quelqu’un développe un nouveau traitement, puis l’acquiert plutôt que de développer vous-même ledit traitement.

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