Selon un article de BioPortfolio, la société pharmaceutique Pfizer a récemment présenté les données de son essai clinique de phase 1b portant sur la thérapie génique expérimentale PF-06939926 de la société, actuellement mise au point pour traiter la myopathie de Duchenne, un syndrome de dégénérescence musculaire progressif. Les données présentées par la société étaient issues de résultats préliminaires basés sur les résultats d’une partie seulement des participants à l’étude. L’objectif de cet essai préliminaire était d’évaluer la tolérabilité et l’innocuité du traitement expérimental.
À propos de la myopathie de Duchenne
La myopathie de Duchenne est une maladie neuromusculaire, et elle est l’un des types les plus graves de dystrophie musculaire. Elle se caractérise par une faiblesse musculaire progressive qui débute généralement vers l’âge de quatre ans et qui s’aggrave rapidement. En tant que maladie génétique liée au chromosome X, les garçons sont principalement touchés, et les filles ne manifestent parfois que des symptômes bénins. La maladie est causée par des mutations du gène de la dystrophine. Les symptômes de la myopathie de Duchenne sont les suivants : chutes, posture de marche anormale, perte éventuelle de la capacité de marcher, déformations de la fibre musculaire, déficience intellectuelle (pas dans tous les cas), hypertrophie des muscles de la langue et du mollet, déformations du squelette, atrophie musculaire, anomalies cardiaques avec respiration. Le traitement comprend une variété de médicaments et de thérapies pouvant aider à soulager les symptômes et à ralentir la progression de la maladie. La durée de vie est généralement dans les années trente avec de bons soins. De meilleurs traitements pour cette maladie sont nécessaires de toute urgence. Pour en savoir plus sur la myopathie de Duchenne, cliquez ici.
À propos de l’essai
L’essai, qui est toujours en cours, a pour objectif ultime de recruter 12 patients au total. Ces garçons auront entre 5 et 12 ans. Jusqu’à présent, la moitié des participants ont reçu une dose de PF-06939926. Deux dosages ont été utilisés : 1E14 vg / kg ou 3E14 vg / kg. Les résultats d’innocuité obtenus jusqu’à présent dans les essais cliniques indiquent que les effets indésirables les plus courants sont la fatigue, la fièvre, les vomissements, une perte d’appétit et des nausées. Ces effets indésirables ont été relatés quelques jours après l’administration du traitement. Presque tous ces effets ont disparu en l’espace d’une à trois semaines.
Tous les patients avaient également une réponse immunitaire au médicament, l’un d’entre eux étant hospitalisé et devant subir une dialyse temporairement jusqu’à ce que la réponse se soit apaisée. Des biopsies musculaires effectuées deux mois après le traitement ont mis en évidence la présence de mini-dystrophine, suggérant que le mécanisme PF-06939926 fonctionnait comme prévu. Les niveaux détectés correspondaient au niveau de dosage de chaque patient.
Pfizer continuera à collecter d’autres données issues de cette étude et prévoit également des essais de phase finale et à plus grande échelle pour ce traitement.
