Apellis Pharmaceuticals, une société pharmaceutique américaine, lance un programme d’étude sur le potentiel de l’APL-9 dans la prévention de la résistance aux AAV en thérapie génique

Selon un communiqué de presse publié par « Apellis Pharmaceuticals », qui est basé à l’État de Kentucky, la société a lancé un programme visant à étudier l’utilisation de l’APL-9, un médicament expérimental, dans le cadre de thérapies géniques impliquant l’utilisation de virus adéno-associés. Le virus adéno-associé (en anglais : adeno associated virus, AAV) est un virus inerte que les scientifiques utilisent souvent en thérapie génique pour délivrer des segments modifiés de l’ADN qui « annulent » les mutations génétiques nuisibles.

Bien que les AAV ne soient pas connus pour causer de maladies, ils peuvent déclencher une réponse immunitaire chez certaines personnes. Les chercheurs d’Apellis espèrent que l’APL-9 aidera à contrôler ces réponses immunitaires indésirables.

À propos de la thérapie génique et du virus adéno-associé

La thérapie génique est un domaine de la recherche médicale expérimental mais prometteur et de plus en plus populaire. Il utilise des gènes pour traiter ou pour empêcher certaines maladies, en particulier celles dont le composant génétique est connu. Le plus souvent, il s’agit de la modification ou de l’introduction de gènes par des moyens chirurgicaux ou pharmaceutiques.

L’un des moyens les plus populaires d’administrer ces gènes modifiés consiste à utiliser le virus adéno-associé, ou l’AAV. L’AAV, comme d’autres virus, est exceptionnellement petit et excelle dans la défense de l’organisme. Comme d’autres virus, il est capable d’injecter une partie de son matériel génétique dans celui d’une cellule hôte. C’est ce qui le rend si attrayant pour les chercheurs.

En modifiant le code génétique contenu dans l’AAV, les chercheurs peuvent « programmer » le virus afin qu’il fournisse des versions en états de marche de gènes présentant des dysfonctionnements fréquents. Les résultats peuvent être impressionnants. Certains cancers et certaines maladies neurodégénératives peuvent être traités avec des thérapies géniques, qui coûtent généralement cher, mais peuvent offrir des avantages significatifs avec un traitement unique – par opposition aux alternatives de traitement souvent exigeantes sur le plan physique.

Cependant, certaines preuves suggèrent que la tolérance de l’AAV à l’organisme est liée à une mal connaissance : une fois que la thérapie génique a été administrée par l’AAV, le système immunitaire peut développer des anticorps capables de réagir à la coque de protéine qui constitue la couche la plus externe du virus. Ces anticorps peuvent réduire l’efficacité des virus modifiés et donc l’efficacité des thérapies géniques. Ils peuvent également empêcher la ré-administration future de l’AAV modifié, le cas échéant.

À propos de l’APL-9 et de la réponse immunitaire à l’AAV

Bien que les thérapies géniques puissent offrir des avantages incroyables, leurs étiquettes de prix sont toujours parmi les plus jolies en médecine. La possibilité de développer une réponse immunitaire à l’AAV est une réalité que les chercheurs en thérapie génique s’efforcent sans relâche de contrer.

On pense que l’APL-9 agit en modulant les protéines C3, qui jouent un rôle important dans le système immunitaire du complément – une partie du système immunitaire qui renforce les capacités naturelles des anticorps et des phagocytes.

L’APL-9 s’est avéré inoffensif et tolérable dans une étude de phase 1 menée auprès de 20 personnes en bonne santé, mais des années d’essais seront nécessaires avant de présenter le médicament expérimental à l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux.


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