Selon un communiqué de presse d’Aridis Pharmaceuticals, la société a reçu la désignation de médicament orphelin de l’Agence européenne des médicaments pour son traitement expérimental AR-501 contre des infections pulmonaires liées à la fibrose kystique.
L’Agence européenne des médicaments (AEM) est l’organisme de réglementation des produits pharmaceutiques disponibles sur le marché de l’Union européenne. Elle remplit un rôle analogue à celui de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA).
À propos de la fibrose kystique
La fibrose kystique (FK) est une maladie génétiquement héritée caractérisée par l’accumulation de mucosités épaisses et visqueuses dans les conduits de tout le corps. Chez les individus en bonne santé, ce mucus est normalement mince et glissant, agissant comme une sorte de lubrifiant. Cependant, chez les patients atteints de fibrose kystique, ce lubrifiant normalement fluide se bouche et obstrue de petits conduits, provoquant ce qui peut être un dysfonctionnement organique important et des dommages considérables. Les poumons et le pancréas sont particulièrement sensibles.
La fibrose kystique est causée par une mutation génétique d’un gène appelé CFTR. Normalement, ce gène code pour la production d’une protéine appelée régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR), qui aide le chlorure à se déplacer à la surface des cellules, attirant ainsi l’eau. Lorsque le CFTR a une mutation, une protéine CFTR dysfonctionnelle est produite, ce qui est beaucoup moins efficace pour transporter le chlorure et donc beaucoup moins efficace pour attirer de l’eau vers les cellules. Sans l’eau attirée par le CFTR, la muqueuse produite par ces cellules acquiert des qualités visqueuses.
La FK peut entraîner de graves problèmes de santé, notamment une infection chronique (en particulier des poumons) et parfois même une insuffisance respiratoire. Certains patients atteints de fibrose kystique développent des complications digestives telles que le diabète ou des blocages des voies biliaires.
Il n’existe actuellement aucun traitement curatif de la fibrose kystique et le traitement vise principalement à soulager les symptômes et à contrôler les complications potentiellement dangereuses. La plupart des personnes atteintes de fibrose kystique ont des vies moins longues, donc les chercheurs à la recherche de nouveaux traitements se trouvent dans une situation particulièrement difficile.
À propos de l’AR-501 et de la désignation de médicament orphelin de l’AEM
L’AR-501 est un mélange inhalé de citrate de gallium qui, aux concentrations développées par Aridis, aurait « une activité anti-infectieuse à large spectre » dans les poumons des patients atteints de fibrose kystique. Étant donné que les infections pulmonaires fréquentes sont un problème de santé grave et persistant pour les patients atteints de fibrose kystique, sa gestion constitue un pas en avant essentiel pour améliorer le bien-être de ces patients.
Bien que l’AR-501 ait reçu la désignation de médicament orphelin de l’Agence européenne des médicaments (similaire au programme de médicaments orphelins géré par la FDA des États-Unis), il est toujours considéré comme très expérimental – le programme est actuellement en phase 1/2 de test, qui concerne principalement l’établissement de profils de sécurité et de directives de dosage. Il pourrait s’écouler des mois avant que des essais évaluant l’efficacité de l’AR-501 soient exécutés et plusieurs années avant qu’il ne parvienne sur le marché (si cela se produit).
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