Selon un article de Xconomy, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a pris une décision controversée il y a trois ans en autorisant le médicament eteplirsen en tant que traitement contre la myopathie de Duchenne. La raison de la controverse était parce qu’il n’y avait que peu de preuves suggérant que le médicament avait vraiment un impact réel. Une partie du processus d’autorisation comprenait des exposés passionnés de représentants des patients. Ces présentations comprenaient des preuves recueillies directement auprès de patients et qui semblaient montrer une amélioration avec l’usage du médicament.
Bien que le médicament ait finalement été autorisé, les responsables de la FDA ont déclaré à l’époque que les preuves présentées par les patients n’étaient pas assez rigoureuses. Autrement dit, les données en dehors du cadre des essais cliniques ne peuvent pas vraiment être prises en compte. Cependant, Janet Woodcock, qui était l’évaluatrice en chef des médicaments de l’agence, a déclaré que si les données pouvaient être quantifiées et validées par un comité d’examen institutionnel, elles pourraient avoir une plus grande valeur. En réponse à cela, les défenseurs ont créé une société appelée Casimir Trials dans le but explicite de collecter des données directement auprès de patients avec la collaboration de sociétés pharmaceutiques.
À propos de la myopathie de Duchenne
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie neuromusculaire et l’un des types les plus graves de dystrophie musculaire. Elle se caractérise par une faiblesse musculaire progressive qui débute généralement vers l’âge de quatre ans et qui s’aggrave rapidement. En tant que maladie génétique liée au chromosome X, les hommes sont principalement touchés, et les femmes ne manifestent parfois que des symptômes bénins. La maladie est causée par des mutations du gène de la dystrophine. Les symptômes de la myopathie de Duchenne sont notamment les suivants : chute, posture de marche anormale, perte éventuelle de la capacité de marcher, déformations de la fibre musculaire, déficience intellectuelle (pas dans tous les cas), hypertrophie des muscles de la langue et du mollet, déformations squelettiques, atrophie musculaire, anomalies cardiaques et difficultés avec respiration. Le traitement comprend une variété de médicaments et de thérapies pouvant aider à soulager les symptômes et à ralentir la progression de la maladie. La durée de vie est généralement dans la trentaine avec de bons soins. De meilleurs traitements contre cette maladie sont nécessaires de toute urgence. Pour en savoir plus sur la dystrophie musculaire de Duchenne, cliquez ici.
Les Disparités entre les données de l’essai et des expériences des patients
Parfois, les patients ont souvent l’impression que les médicaments qu’ils prennent dans le cadre d’un essai ont un effet positif, mais les données fournies lors de la conception de l’essai indiquent un effet faible, voire nul. Casimir espère mettre au point de nouvelles méthodes scientifiquement valables pour mesurer l’impact d’un médicament sur les patients, de manière à refléter leurs expériences, ce qui pourrait avoir des conséquences pour le nouveau traitement contre la myopathie de Duchenne et d’autres maladies à l’avenir.
La relation entre les groupes de défense des patients ou les entreprises dirigées par des défenseurs des droits des patients, comme Casimir, et les sociétés pharmaceutiques suscite certaines controverses, car le potentiel de conflits d’intérêts est très répandu (beaucoup trop d’organisations à but non lucratif travaillant dans le domaine des maladies rares sont soutenues par les sociétés pharmaceutiques, par exemple), mais la réalité est que certains patients ont réellement des expériences différentes des données cliniques. Casimir espère développer des méthodes alternatives pour la collecte de preuves qui reflètent les impacts réels.
