Selon un article de BioSpace, la société biopharmaceutique CANBridge Pharmaceuticals a annoncé avoir récemment soumis une demande d’autorisation d’un nouveau médicament à la « National Medicinal Products Administration » (NMPA) de Chine pour son produit idursulfase bêta (commercialisé sous le nom de Hunterase) en tant que traitement contre le syndrome de Hunter, qui est une maladie génétique souvent fatal. Le Hunterase est un traitement enzymatique substitutif qui peut réduire les symptômes et améliorer la qualité de vie des patients. Cette maladie est nettement plus répandue dans les pays asiatiques que dans les pays occidentaux. CANBridge s’est engagé à développer des thérapies innovantes pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits en Chine et dans le monde.
À propos du syndrome de Hunter
Le syndrome de Hunter, également appelé mucopolysaccharidose de type II (MPS II), est une maladie rare à stockage lysosomal. Cette maladie liée au chromosome X est causée par des mutations du gène IPS et affecte presque exclusivement les hommes. Cette mutation provoque une déficience d’une enzyme qui permet à d’autres substances de s’accumuler dans l’organisme et de provoquer des symptômes. Ces symptômes incluent infections de l’oreille, hernie abdominale, langue élargie, traits faciaux distincts, déclin du développement, raideur articulaire, rate et foie hypertrophiés, problèmes cardiaques, lésions cutanées, anomalies comportementales, dégénérescence rétinienne et perte auditive. Le traitement du syndrome de Hunter comprend un traitement enzymatique substitutif et une greffe de moelle osseuse ou de cellules souches ; ces traitements ne peuvent pas traiter les symptômes neurologiques. Des recherches sur la thérapie génique pour cette maladie sont également en cours. Environ 2 000 personnes dans le monde sont connues être atteintes de cette maladie. Pour en savoir plus sur le syndrome de Hunter, cliquez ici.
Des Maladies rares en Chine
CANBridge a obtenu avec succès la licence à Hunterase de GC Pharma, qui était à l’origine du développement du médicament. Cette licence donne à l’entreprise le contrôle de la commercialisation et du développement en Chine. Il n’existe actuellement aucun traitement autorisé pour traiter le syndrome de Hunter ou d’autres formes de mucopolysaccharidose dans le pays, mais le gouvernement a placé ce groupe de maladies sur sa « Première liste nationale des maladies rares » en tant qu’objectif prioritaire.
À propos de CANBridge Pharmaceuticals
La société a commencé à être reconnue comme une innovatrice majeure dans le domaine des maladies rares et orphelines en Chine. Elle a conclu un partenariat avec une autre société chinoise, WuXi Biologics, pour le développement et la commercialisation de traitements contre les maladies et les troubles génétiques rares.
