Selon un article de Financial Buzz, la société biopharmaceutique Soleno Therapeutics a récemment fourni une mise à jour sur les progrès de l’essai clinique de phase 3 de la société. Cet essai évalue les comprimés de Diazoxide Choline à libération contrôlée (DCLC) fournie par Soleno pour le traitement du syndrome de Prader-Willi, une maladie génétique rare qui cause des excès alimentaires et une obésité sévère chez les enfants. Ces comprimés sont administrés une fois par jour. L’intérêt croissant des patients pour l’essai ouvert de prolongation suggère que le médicament a un impact positif, ce qui a également été démontré lors d’essais cliniques antérieurs.
À propos du syndrome de Prader-Willi (SPW)
Le syndrome de Prader-Willi est une maladie génétique qui se caractérise principalement par une obésité infantile résultant d’un appétit anormal et insatiable. Cette obésité se poursuit souvent jusqu’à l’âge adulte. Dans la plupart des cas, le syndrome est provoqué par la suppression d’une certaine partie du chromosome 15. Dans environ un quart des cas, le patient reçoit deux copies du chromosome 15 de la mère mais n’en obtient pas du père. Ce syndrome n’est pas considéré héréditaire, car les modifications génétiques se produisent pendant la gestation. Les symptômes du syndrome de Prader-Willi comprennent un développement lent, une alimentation insuffisante, une faiblesse musculaire, l’obésité, une alimentation excessive, une flexibilité anormale, une scoliose, un sommeil excessif, des retards d’élocution, une déficience intellectuelle, un tonus musculaire faible, une puberté retardée et la stérilité. Une alimentation excessive entraîne également un risque élevé de diabète. La prise en charge peut inclure une thérapie physique, professionnelle et orthophonique, une limitation de l’accès à la nourriture et des injections d’hormone de croissance (chez les patients enfants uniquement). Pour en savoir plus sur le syndrome de Prader-Willi, cliquez ici.
Le Progrès de l’essai
Cette mise à jour date du 24 juillet 2019. Jusqu’à présent, l’essai a atteint la moitié de son objectif total d’inscription. En outre, 90% de ces patients ont terminé leur traitement avec succès ou continuent de recevoir un traitement. Quatre-vingt-dix pour cent des patients ayant terminé l’étude ont choisi de poursuivre leur étude ouverte de prolongation de neuf mois, qui permettra d’évaluer les effets à long terme des comprimés de DCLC sur l’innocuité. 95% des patients ayant participé à la prolongation continuent à le faire. Jusqu’à présent, aucun événement indésirable grave et imprévu n’a été enregistré.
Les inscriptions se déroulent sur 20 sites différents, en Europe et aux États-Unis. Soleno envisage de prolonger l’étude de neuf mois à un an en raison du vif intérêt des patients pour l’essai.
Soleno collabore avec Casimir, Inc., un groupe de recherche sur les maladies rares qui innove dans la conception des mesures de résultats d’essais cliniques pour refléter les impacts sur la qualité de vie des médicaments contre les maladies rares ont sur les patients.
