Selon un article de BioSpace, la société biopharmaceutique Retrophin, Inc. a récemment publié les résultats de son essai clinique de phase 3. Cet essai clinique testait le fosmetpantoténate, un médicament de la société, en tant que traitement contre la neurodégénerescence associée à la pantothénate kinase (NAPK). Bien que le médicament se soit généralement révélé inoffensif et bien toléré au cours de l’étude, c’est la seule bonne nouvelle de l’essai. Le fosmetpantoténate n’a pas réussi à se distinguer par rapport au placebo et n’a répondu ni aux critères d’évaluation principaux ni aux critères d’évaluation secondaires de l’étude.
À propos de la neurodégénerescence associée à la pantothénate kinase (NAPK)
La neurodégénerescence associée à la pantothénate kinase (NAPK), également appelée syndrome d’Hallervorden-Spatz, est une maladie dégénérative progressive et rare qui affecte le tissu cérébral. Les symptômes apparaissent à côté d’une accumulation excessive de fer dans le cerveau. La NAPK est liée à une mutation du gène PANK2. Les symptômes de NAPK commencent généralement dans l’enfance et peuvent inclure une rétinite pigmentaire, une dystonie, une difficulté à parler et à avaler, des convulsions, une faiblesse, une raideur des membres, des spasmes, des tremblements et une démence. La plupart de patients perdent leur mobilité en quelques années et la mort chez les jeunes adultes est fréquente ; les infections sont la cause la plus fréquente. Les options de traitement contre la NAPK sont actuellement très limitées et il existe un besoin urgent d’options plus efficaces susceptibles de ralentir ou d’arrêter la progression de la maladie. On estime que la prévalence de la maladie est de 1 à 3 personnes sur 1 000 000. Pour en savoir plus sur la NAPK, cliquez ici.
À propos de l’essai
Les résultats de cet essai sont pour le moins décevants, car il existe un besoin urgent de traitements plus efficaces contre la NAPK. C’est l’une des nombreuses maladies rares pour lesquelles il n’existe actuellement aucun traitement autorisé par la FDA. L’étude comprenait un total de 84 patients atteints de NAPK à qui on avait administré du fosmetpantoténate ou un placebo à un ratio de 1 : 1. La période de traitement de cet essai clinique a duré 24 semaines.
Bien que beaucoup des essais dont nous discutons sur notre site donnent souvent des résultats positifs, la réalité est que la majorité des médicaments expérimentaux échouent pendant les essais et ne réussissent jamais à en sortir. Les résultats de cette étude sont loin d’être exceptionnels. On espère que les recherches futures aboutiront à la mise au point d’un traitement plus efficace contre cette maladie rare et mortelle.
