Selon un article de news-medical.net, une équipe de chercheurs a mis au point un nouveau traitement potentiel de la maladie polykystique des reins (MPR), une maladie rare qui provoque finalement une insuffisance organique. Le médicament, qui est actuellement connu sous le nom d’oligonucléotide RGLS4326 anti-miR-17, a été testé sur des modèles murins et a donné des résultats prometteurs. Les résultats de ces tests ont été publiés pour la première fois dans la revue scientifique Nature Communications.

À propos de la maladie polykystique des reins

La maladie polykystique des reins (MPR) est le trouble monogénique humain le plus répandu pouvant être potentiellement fatal. Cependant, il est encore généralement rare. Il se caractérise par le développement de kystes dans les reins et parfois aussi dans d’autres organes. La maladie se présente sous une forme autosomique dominante, la plus courante, ainsi que sous une forme autosomique récessive. La forme MPR autosomique dominante est causée par des mutations affectant le gène PKD1 dans 85% des cas ; dans le reste, la mutation affecte le gène PKD2. Le variant récessif est lié au gène PKHD1. La présentation de la maladie varie considérablement, même dans des familles. Les signes de problèmes rénaux n’apparaissent souvent pas avant l’âge mûr, bien que les kystes puissent commencer à se former très tôt dans la vie. Les symptômes comprennent l’anémie, l’urine sanglante, les douleurs aiguës au niveau du rein, l’urémie, les kystes du foie, l’anévrisme des baies et l’hypertension artérielle. Les options de traitement sont variées. L’aquarétique peut ralentir la progression de la maladie temporairement. D’autres options incluent des interventions chirurgicales, la dialyse et, lorsque les reins commencent à se détériorer, la greffe de rein. Pour en savoir plus sur la MPR, cliquez ici.

Des Résultats prometteurs

Quand le médicament a été testé sur un modèle murin de MPR, il était capable de réduire la taille des reins de 50%. La création du nouveau médicament expérimental reposait sur les connaissances les plus récentes sur les mécanismes de la maladie. Des études antérieures ont montré que le fragment d’ARN microARN-17 a des niveaux élevés chez les patients atteints de MPR. Cette anomalie interfère avec les fonctions bénéfiques d’autres fragments d’ARN, ce qui conduit finalement à l’apparition des kystes caractéristiques. Le nouveau médicament est conçu pour inhiber l’expression de microARN-17.

L’équipe de développement comprenait des scientifiques de Regulus Therapeutics Inc. et d’UT Southwestern. Découvrez l’étude originale ici.

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