Un essai de phase 3 sur le syndrome de Cushing dirigé par Maria Fleseriu à l’Oregon Health and Science University vient de s’achever. Il a examiné un nouveau traitement expérimental appelé levoketoconazole.
À propos de l’essai
Cet essai de phase 3 était non randomisé et ouvert. Il comprenait 94 patients chez qui le syndrome de Cushing a été diagnostiqué. Pour ces participants, les niveaux de cortisol étaient 4,9 fois supérieurs à la normale. Les patients ont reçu le médicament expérimental deux fois par jour par voie orale, en commençant à 150 mg, puis en augmentant au cours d’une phase de titrage dans le but de normaliser les niveaux de cortisol.
Les Résultats
Le résultat principal de l’essai était la proportion de participants capables de maintenir des taux de cortisol normaux à la fin d’une phase d’entretien de six mois.
- 81% des patients ont présenté des taux de cortisol normalisés
- Les taux de cortisol normalisés ont été maintenus pendant 6 mois chez 31% des patients
- Des améliorations des facteurs de risque cardiovasculaires ont été documenté, notamment des réductions du :
- Cholestérol LDL
- Hémoglobine glyquée
- Poids corporel
- Aucune amélioration n’a été documentée pour la pression artérielle
- Une légère diminution a été notée dans le bon cholestérol
Les chercheurs soulignent les résultats cardiovasculaires de cette étude, car les maladies cardiovasculaires sont responsables d’une grande partie de la mortalité associée au syndrome de Cushing. En examinant les modifications des marqueurs de risque cardiovasculaire, l’équipe a été en mesure de prédire avec confiance la capacité de cette thérapie à prévenir les événements indésirables cardiovasculaires graves.
Il est important de noter que 12 patients ont cesser de prendre part à l’étude en raison d’événements indésirables graves. Cependant, les effets indésirables les plus courants étaient les nausées et les maux de tête.
Limites et Comparaisons
Généralement, le syndrome de Cushing est traité chirurgicalement, mais cette option est loin d’être parfaite. En cas de retard ou d’échec de la chirurgie, le ketoconazole est généralement prescrit. Ce médicament n’a pas été autorisé aux États-Unis, mais il est autorisé pour la maladie au Royaume-Uni.
Le levoketoconazole est un médicament plus puissant que le ketoconazole et les chercheurs pensent qu’il pourrait être utilisé à une dose plus faible.
Malheureusement, ces deux médicaments n’ont pas été comparés dans le cadre d’un essai comparatif car le recrutement de participants est difficile avec une population de patients aussi réduite. C’est certainement une limitation de cette étude. Néanmoins, cette étude montre le potentiel du levoketoconazole en tant qu’option thérapeutique potentielle pour les patients.
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