Selon un article de cancernetwork.com, le médicament expérimental selumetinib, actuellement sous licence d’AstraZeneca, a donné des résultats positifs pendant l’essai clinique de phase 2. Dans cette étude, le médicament a été testé pour le traitement des tumeurs plexiformes de neurofibrome associées à la neurofibromatose de type 1, une maladie génétique rare. Il n’y a actuellement aucun traitement autorisé pour cette indication. Jusqu’à la moitié des patients atteints de cette maladie développeront ces tumeurs, qui ont le potentiel de se transformer en cancer agressif.
À propos de la neurofibromatose de type 1
La neurofibromatose de type I (NF-1) est une maladie génétique qui affecte plusieurs systèmes fonctionnels du corps humain. La NF-1 est causée par une mutation d’un gène situé sur le chromosome 17, responsable de la production de la protéine neurofibromine. Cette mutation peut être héréditaire, mais environ la moitié des cas sont le résultat d’une mutation spontanée. Les symptômes de la NF-1 comprennent l’épilepsie, les tumeurs affectant le système nerveux et la peau, des taches cutanées, la scoliose et d’autres déformations du squelette, des difficultés d’apprentissage, une déficience mentale, ainsi que des troubles de la vision. Les personnes atteintes présentent également un risque plus élevé de maladie cardiovasculaire et de cancer que les personnes non atteintes. La gravité des symptômes peut varier considérablement ; certaines personnes mènent une vie assez typique, tandis que d’autres font face à de graves problèmes de qualité de vie. Il n’existe aucun traitement curatif et le traitement consiste généralement à gérer les symptômes et les complications graves au fur et à mesure qu’ils apparaissent. Pour en savoir plus sur la NF-1, cliquez ici.
Les Résultats de l’essai
L’essai clinique comprenait un total de 26 patients atteints de NF-1 âgés de 18 à 60 ans. Le traitement comprenait une dose de 50 mg du selumetinib deux fois par jour dans des cycles de 28 jours. 21 patients ont été jugés évaluables et 71% d’entre eux ont présenté une réponse partielle au médicament ; le taux de réponse idéal était de 45%. Quatre des patients ont choisi de cesser le traitement en raison d’effets indésirables ou d’autres problèmes.
Globalement, ces résultats suggèrent que le selumetinib pourrait être un traitement utile contre des tumeurs neurofibreuses plexiformes chez les patients adultes. On espère que des résultats similaires peuvent également être reproduits chez les enfants.
Le selumetinib est un inhibiteur de la MEK qui est en train d’être étudié pour le traitement de certains types de cancer, tels que le cancer du poumon, le cancer de la thyroïde, le cancer de l’ovaire, le mélanome, etc.
