Comme indiqué à l’origine dans Medical Xpress, la technologie CRISPR a été un déclencheur de conversations passionnant ces dernières années. Elle a été conçue pour faciliter l’édition génétique : moins cher et plus simple que les options précédentes. Elle est différente des outils d’édition génétique précédents en partie parce qu’elle édite directement le génome, tandis que la plupart des autres ajoutent des gènes sains supplémentaires dans les cellules encore défectueuses. Cette année, les premières autorisations ont été accordées aux États-Unis et en Europe pour mettre les thérapies à la disposition des patients. Les leaders dans le domaine voient ce moment comme une révolution médicale. Enfin, les thérapies géniques deviennent accessibles et abordables, et le temps et les efforts ne font que rendre cela plus possible. Il s’agit d’une percée qui devrait se ramifier en de nombreuses nouvelles possibilités. Alors qu’à l’heure actuelle, il n’y a que huit thérapies géniques autorisées qui combattent principalement les cancers et la cécité, ils s’attendent à ce que ce nombre augmente de manière exponentielle, jusqu’à 40 au cours des deux prochaines années, ce qui permettra de traiter plus de maladies touchant les yeux, le système nerveux et les muscles.
Et donc suivant quelques ans de modifications, les premiers patients qui ont été guéris de leurs maladies grâce à la technologie CRISPR se présentent. Ils racontent leurs histoires.
L’Histoire de Victoria Gray
Dans le Tennessee, Victoria Gray souffrait de drépanocytose, une maladie génétique héréditaire rare que l’on croyait incurable et qu’on a pensé la tuerait. Depuis l’âge de 11 ans, elle a souffert de crises douloureuses. Maintenant âgée de 34 ans, elle a reçu un traitement qui a changé sa vie qu’elle n’aurait jamais pu imaginer 23 ans auparavant lors de son diagnostic. Aujourd’hui, elle dit qu’elle peut enfin sortir sans craindre de tomber dans une crise médicale.
Pour commencer le processus d’édition génétique avec la technologie CRIPSR, on a extrait du sang de sa moelle osseuse pendant quelques semaines. Cela a permis aux médecins de trouver ce qui provoquait exactement la production de globules rouges déformés responsables de la maladie, afin de concevoir des cellules saines exemptes de mutations. Ils ont utilisé la technologie CRISPR pour trouver ce qui était déformé dans les cellules souches responsables. Une fois localisé, le problème dans les globules rouges pourrait être modifié par les ciseaux d’édition génétique CRISPR. C’est ce qu’ils ont fait : ils ont édité les cellules, les ont transfusées dans son flux sanguin, et voilà, ses cellules souches ont créé des cellules sanguines saines et ses crises caractéristiques ont cessé. Bien que ce soit un cas précoce, et donc il y a encore des questions, prudemment, dit-on, elle a été guérie.
Les Problèmes de la technologie CRISPR
La technologie CRISPR est un outil puissant et, comme tout autre pouvoir, il a le potentiel d’être corrompu. Il est difficile de réglementer une telle technologie lorsque chaque pays a ses règles et systèmes d’examen indépendants. On a parlé de ses nombreuses utilisations possibles. Elle pourrait éditer le gène de la surdité pour les parents porteurs de la mutation, elle pourrait être utilisée pour éditer des espèces entières porteuses de maladies telles que le paludisme chez les moustiques. Bien sûr, cela pourrait avoir des conséquences potentiellement dangereuses. Jouer avec l’ordre naturel de la nature a souvent un effet domino qui se propage dans l’écosystème. Et bricoler les gènes n’est pas non plus infaillible – souvent des gènes voisins peuvent être affectés et muter qui autrement auraient été sains.
Nous voyons déjà les premières utilisations futuristes effrayantes des capacités d’édition génétique, en Chine, le scientifique He Jiankui l’a utilisé pour créer « les premiers humains génétiquement modifiés » créant des jumeaux dans ses efforts pour empêcher le VIH – ce qui a provoqué un chaos de critiques pour cette utilisation inutile qui est maintenant considérée comme ayant non seulement échoué, mais aussi a créé une mutation involontaire. De plus, il semble maintenant que ses affirmations étaient intentionnellement fausses.
Les craintes sont justifiées, mais pour l’instant, le potentiel est également à portée de main. Les médecins se préparent pour la prochaine phase, car cette percée a des possibilités infinies.
