Selon un article de globenewswire.com, la société biopharmaceutique Poseida Therapeutics, Inc. a récemment annoncé que le produit candidat expérimental de la société, P-BCMA-101, avait reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA (Food and Drug Administration). Cette thérapie expérimentale est en cours de développement pour le traitement du myélome multiple récidivant ou réfractaire, un type de cancer du sang rare.
À propos du myélome multiple
Le myélome multiple, parfois appelé myélome à plasmocytes, est un cancer du sang qui touche les plasmocytes. Ce sont des globules blancs qui produisent des anticorps. La cause globale du myélome multiple n’est pas bien comprise, mais certains facteurs de risque ont été identifiés. Ceux-ci incluent l’obésité, les antécédents familiaux, le myélome couvant et les gammopathies monoclonales de signification indéterminée. Ces deux dernières conditions ont le potentiel de se transformer en myélome multiple. Les symptômes de ce cancer comprennent des douleurs osseuses, des infections, une anémie, une insuffisance rénale, un sang trop épais, de la confusion, de la fatigue, des maux de tête et l’amylose. Le traitement comprend la chimiothérapie, la greffe de cellules souches et d’autres médicaments pour le traitement d’une maladie récurrente, qui est courante. Le taux de survie à cinq ans est de 49% aux États-Unis. Pour en savoir plus sur le myélome multiple, cliquez ici.
À propos de la Désignation de Médicament Orphelin
La Désignation de Médicament Orphelin est un programme d’encouragement spécial de la FDA spécifiquement destiné aux traitements développés pour traiter les maladies rares, définies comme toute maladie touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Un candidat-médicament doit présenter des avantages potentiels en termes d’efficacité ou de sécurité par rapport aux traitements actuellement disponibles. Sinon, il doit répondre à un besoin médical auquel aucun traitement actuel ne répond. La désignation confère plusieurs avantages à l’entreprise bénéficiaire, tels que la suppression de certains frais, des allégements fiscaux et une période d’exclusivité commerciale de sept ans si le médicament obtient l’approbation officielle.
À propos de P-BCMA-101
P-BCMA-101 est un type de thérapie cellulaire CAR-T qui repose sur une plate-forme exclusive développée par Poseida. Cette thérapie utilise des cellules T à mémoire de cellules souches de longue vie qui se renouvellent automatiquement. Les thérapies cellulaires CAR-T impliquent un processus dans lequel les cellules T sont extraites d’un patient. Ces cellules sont modifiées pour reconnaître, cibler et détruire les cellules cancéreuses. Après avoir été propagés en laboratoire, ces lymphocytes T modifiés sont ensuite réintroduits dans le corps du patient. P-BCMA-101 est précisément adapté aux cellules cancéreuses qui expriment l’antigène de maturation des cellules B (BCMA).
