Selon un article d’Xconomy, la société pharmaceutique PTC Therapeutics a conclu un marché qui lui permettra d’acquérir Censa Pharmaceuticals et son principal produit candidat. Ce médicament candidat, appelé CNSA-001, est en cours de développement comme traitement contre la phénylcétonurie (PCU), un trouble métabolique rare. Il y a eu de progrès significatifs dans son développement jusqu’à présent, ayant terminé avec succès les essais cliniques de phase 2. Maintenant, il est prêt à passer à la phase 3.
À propos de la phénylcétonurie (PCU)
La phénylcétonurie (PCU) est un type de trouble métabolique affectant l’enzyme phénylalanine, qui s’accumule dans le corps et peut causer de graves problèmes. Normalement, la phénylalanine est décomposée, mais une mutation affectant le gène PAH empêche ce processus chez les patients atteints de la maladie. Un traitement rapide est essentiel pour éviter les complications majeures. Les symptômes de la phénylcétonurie comprennent une petite taille de la tête, un faible poids à la naissance, une odeur de moisi inhabituelle, une peau pâle, des troubles comportementaux, une déficience intellectuelle, des problèmes cardiaques, des crises et des troubles mentaux. Tous ces symptômes peuvent être évités grâce à un traitement approprié et rapide ; les médecins font systématiquement passer le test de dépistage de la phénylcétonurie aux nouveau-nés pour cette raison. La stratégie de gestion principale est un régime hautement limité qui est pauvre en phénylalanine. Des compléments peuvent également être compris. La plupart de patients finissent par abandonner le régime quand ils atteignent l’âge adulte. Certains patients plus âgés peuvent encore avoir du mal à gérer la maladie plus tard dans la vie. Pour en savoir plus sur la phénylcétonurie, cliquez ici.
L’accord a été payé avec 10 millions de dollars de PTC ainsi que 850 000 de ses actions ordinaires ; ces actions sont actuellement évaluées à environ 41 millions de dollars au total. De plus, 217,5 millions de dollars étaient liés à l’accord, qui comprenait le développement actuel de deux des projets les plus avancés de Censa ainsi qu’un bon d’examen prioritaire.
À propos de la CNSA-001
La CNSA-001, qui est conçue comme une formule administrée par voie orale de sepiapterin synthétique, a pu surpasser les performances du seul traitement oral actuellement autorisé pour le trouble. À ce stade, il n’y a que deux traitements autorisés contre la phénylcétonurie, tous deux ayant été développés par BioMarin. Cette société est également en train de développer un troisième traitement. La CNSA-001 fait également l’objet d’essais de phase 1 comme traitement possible contre une autre maladie rare : la carence en BH4.
PTC compte sur la CNSA-001 pour continuer à bien fonctionner lors des prochains essais de phase 3.
