Selon un article de globenewswire.com, la société biopharmaceutique Orphazyme A/S a récemment annoncé qu’elle avait soumis sa demande de nouveau médicament (NDA pour l’anglais New Drug Application) à l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) pour un examen progressif pour l’arimoclomolson, son traitement expérimental. L’arimoclomol est en cours de développement pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C, une maladie rare. Le traitement expérimental a déjà obtenu la désignation de médicament orphelin, la désignation de maladie pédiatrique rare, la désignation de thérapie révolutionnaire et la désignation Fast Track (examen accéléré) de la FDA.
À propos de la maladie de Niemann-Pick type C
La maladie de Niemann-Pick de type C est une forme de maladie lysosomale qui est caractérisée le plus généralement par une déficience d’un type de protéine transporteuse qui empêche les molécules hydrosolubles de se déplacer dans une cellule. Elle est causée par des mutations du gène NPC1 ou NPC2. Il existe une grande disparité entre la gravité et la présentation des symptômes, ce qui veut dire qu’ils sont une méthode de diagnostic peu fiable. Ils peuvent apparaître pendant l’enfance ou aussi tard que la soixantaine d’un patient. Ces symptômes comprennent une hypertrophie de la rate et / ou du foie, un ictère, une dépression sévère, une ataxie, une épilepsie, des difficultés à parler et à avaler, une dystonie, une mauvaise tonicité musculaire, un trouble bipolaire, une microcéphalie, une perte auditive progressive, une démence progressive et une psychose. La plupart de traitements sont de soutien, mais certains médicaments peuvent retarder la progression de la maladie et prolonger la vie. La durée de vie est liée à l’apparition des symptômes, ceux qui présentent les premiers symptômes meurent généralement plus tôt. Pour en savoir plus sur la maladie de Niemann-Pick type C, cliquez ici.
À propos de l’examen progressif
Étant donné que la demande a été soumise dans le cadre d’un examen progressif, cela permettra à la société d’envoyer des sections de la NDA à la FDA au fur et à mesure de leur finalisation. Cela permet un processus d’examen accéléré car dans des circonstances normales, Orphazyme devrait attendre jusqu’à ce que la demande soit complète avant de la soumettre.
À propos de l’arimoclomol
L’arimoclomol est une thérapie expérimentale qui active la production accrue de protéines de choc thermique. Ce mécanisme d’action a le potentiel de conférer des avantages à une variété d’états de maladies rares ; ces avantages comprennent l’amélioration de la fonction des lysosomes cellulaires, l’intervention dans les protéines mal pliées et la suppression des agrégations de protéines. Il est un traitement oralement actif capable de traverser la barrière hémato-encéphalique. À part la maladie de Niemann-Pick type C, le médicament est également mise à l’étude pour le traitement de la maladie de Gaucher, de la sclérose latérale amyotrophique et de la myopathie à corps d’inclusion sporadique.
