Les Autorités portugaises ont autorisé un traitement contre la polyneuropathie amyloïde familiale

Selon un article de PR Newswire, Akcea Therapeutics, Inc. a récemment annoncé que l’Agence portugaise de régulation de la santé (INFARMED) a annoncé son autorisation du remboursement de l’inotersen (commercialisé sous le nom de TEGSEDI®), qui est utilisé comme traitement pendant les phases 1 ou 2 de polyneuropathie amyloïde familiale à transthyrétine (hATTR) chez les patients adultes. Cela fait suite à une annonce similaire en Espagne quelques semaines plus tôt.

À propos de l’amylose familiale de la transthyrétine (hATTR)

L’amylose hATTR est une maladie qui se caractérise par l’accumulation de fibrilles amyloïdes dans les tissus corporels. Les fibrilles amyloïdes sont un type de protéine anormale. La maladie est causée par une mutation génétique héréditaire. Les symptômes de la maladie comprennent : gonflement, insuffisance cardiaque, rythme cardiaque irrégulier, essoufflement, fatigue, perte de poids, contusions et saignements, accident vasculaire cérébral, problèmes pulmonaires, hypertrophie du foie et changements de couleur de la peau. Les approches de traitement contre l’amylose hATTR comprennent la transplantation hépatique ; cela peut effectivement guérir la maladie, mais l’intervention implique des risques et des effets secondaires importants. Cette forme d’amylose a un meilleur pronostic que certains des types les plus courants, certains patients survivant pendant plus d’une décennie. On estime qu’il affecte environ 50 000 personnes dans le monde. Pour en savoir plus sur l’amylose, cliquez ici.

Faire la différence au Portugal

On estime que la maladie touche environ 2 000 personnes au Portugal. La maladie a un taux beaucoup plus élevé que dans certains autres pays de taille de population similaire et est probablement le résultat d’une présence plus élevée que la normale de la mutation génétique V30M dans la population, qui a été liée à la maladie. Cette annonce signifie que cette population aura désormais accès à un traitement nouveau et efficace qui a le potentiel d’offrir des améliorations significatives de la qualité de vie des patients vivant avec la maladie.

À propos du TEGSEDI

Le TEGSEDI a été autorisé pour la première fois par la Commission européenne comme traitement contre la polyneuropathie amyloïde familiale en 2018. Le médicament, qui est auto-administré une fois par semaine par injection sous-cutanée, a montré des avantages significatifs par rapport au placebo dans les essais de phase 3 et a répondu à tous les critères d’évaluation principaux . Ce médicament cible l’ARN afin de ralentir directement la production de la protéine transthyrétine. Le médicament a continué à recevoir des autorisations dans le monde entier, et d’autres devraient continuer.


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