La Thérapie CAR-T comme traitement contre la myasthénie

Selon Myasthenia Gravis News, la thérapie par lymphocytes T CAR peut être une option de traitement viable pour les personnes atteintes de myasthénie. Des chercheurs de l’Université de Pennsylvanie, de la faculté de médecine de l’Université Yale et de Cabaletta Bio ont créé ce traitement pour se lier spécifiquement aux cellules B endommagées tout en laissant les cellules saines seules. Bien que cette thérapie n’ait été testée que sur des souris jusqu’à présent, les chercheurs espèrent passer à la prochaine étape pour la rendre accessible à ceux qui en ont besoin.

À propos de la myasthénie

La myasthénie (MG pour le latin myathenia gravis) est la maladie neuromusculaire auto-immune la plus courante. Les personnes touchées éprouvent une faiblesse dans les muscles contrôlés volontairement. L’activité physique aggrave les symptômes, tandis que les périodes de repos peuvent les améliorer. Dans le monde, environ 20 personnes sur 100 000 sont touchées par la MG. C’est une maladie auto-immune, ce qui signifie que le corps s’attaque à lui-même, en particulier les protéines nécessaires à la transmission des signaux entre le cerveau et les muscles. Cela provoque des symptômes tels que des paupières tombantes, des problèmes de mastication et de déglutition, de la fatigue et une faiblesse des muscles squelettiques, des troubles d’élocution, d’une vision double et une démarche différente. Pour un petit pourcentage de personnes atteintes de MG, une faiblesse dans la poitrine pourrait entraîner des problèmes respiratoires potentiellement mortels.

Les médecins établissent un diagnostic de cette maladie par un examen médical, par une évaluation des antécédents du patient, par des analyses du sang et par des électromyographies. Comme de nombreux troubles rares, un diagnostic n’est pas toujours facile à obtenir. La similitude des symptômes à d’autres maladies entraîne souvent une erreur de diagnostic. Après que les médecins ont confirmé que l’on a la MG, le traitement comprend des stéroïdes, une plasmaphérèse ou une intervention chirurgicale pour retirer la glande thymus. Bien qu’il n’y ait pas de remède, certains médicaments peuvent considérablement améliorer les symptômes ou même provoquer une rémission.

À propos de la thérapie par lymphocytes T CAR

Cette immunothérapie est destinée à cibler les cellules B défectueuses qui endommagent la protéine MuSK, tout en laissant les cellules normales tranquilles. Elle isole les cellules T afin qu’elles ciblent les cellules B anormales lors de leur retour dans le système.

Les études in vitro ont montré des résultats positifs, et donc les chercheurs sont passés à des modèles animaux, en particulier des souris. Les souris avaient un système immunitaire faible et ont reçu des cellules B anti-MuSK avant d’être traitées par la thérapie CAR-T. Après 13 jours, les cellules anti-MuSK ont été éliminées avec succès. Les chercheurs sont encouragés par ces résultats et prévoient de mener plus d’essais sur les animaux dans l’espoir de passer à l’expérimentation humaine.

Comme les personnes atteintes de myasthénie ont des options de traitement limitées, cette étude est très prometteuse. Avec plus des résultats positifs, cette immunothérapie pourrait être un autre traitement viable.


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