Cette étude de phase 3 évaluera le pamrevlumab comme traitement de la myopathie de Duchenne
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Cette étude de phase 3 évaluera le pamrevlumab comme traitement de la myopathie de Duchenne

Le pamrevlumab est un anticorps de premier plan qui traite la myopathie de Duchenne (ou DMD pour l’anglais Duchenne muscular dystrophy) en inhibant les effets et l'activité du facteur de…

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Ce Composé élimine un facteur principal favorisant le développement de la SLA
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Ce Composé élimine un facteur principal favorisant le développement de la SLA

Des chercheurs de l'Université Northwestern ont découvert un composé capable d'arrêter la dégénérescence progressive des motoneurones chez les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA). La dégradation continue de ces…

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Monty souffre d’hypoplasie ponto-cérébelleuse, et il veut voir des améliorations pour les patients atteints de maladies rares
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Monty souffre d’hypoplasie ponto-cérébelleuse, et il veut voir des améliorations pour les patients atteints de maladies rares

Monty Hui, un garçon australien de huit ans, et sa famille ont parlé à SBS News de la vie avec une maladie rare et des défis auxquels on fait face…

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Le CHMP a annoncé un avis positif sur Evrysdi, un traitement de l’amyotrophie spinale
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Le CHMP a annoncé un avis positif sur Evrysdi, un traitement de l’amyotrophie spinale

Il y a de bonnes nouvelles pour Evrysdi, un traitement contre l’amyotrophie spinale (AS). Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP pour l’anglais Committee for Medicinal Products for Human…

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Une Autorisation de mise sur le marché a été accordée à un traitement contre des tremblements de la maladie de Parkinson et du tremblement essentiel
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Une Autorisation de mise sur le marché a été accordée à un traitement contre des tremblements de la maladie de Parkinson et du tremblement essentiel

L'Agence brésilienne de régulation de la santé, ANVISA, a accordé une autorisation de mise sur le marché à Insightec pour ses ultrasons focalisés, Exablate 4000. Ces ultrasons guidés par RM…

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Il y a une option de traitement potentielle du syndrome de Beckwith-Wiedemann et du syndrome de Silver-Russell

Des recherches récentes ont révélé une nouvelle option de traitement potentielle qui pourrait fournir un traitement précoce du syndrome de Beckwith-Wiedmann et du syndrome Silver-Russell. Publiée dans Cell Reports, cette…

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De Nouvelles données sur la thérapie génique contre la maladie de Hunter ont été présentées

Selon BioSpace, Homology Medicines a publié la première série de données des essais cliniques de HMI-203, une thérapie génique en cours de développement pour le traitement du syndrome de Hunter,…

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La Nouvelle façon d’aborder le problème du myélome multiple résistant aux traitements

Ionis et l'Université de Californie à San Diego (UCSD) ont formé une équipe chargée d'étudier la technologie des oligonucléotides antisens comme traitement du myélome multiple. Leur médicament, ION251, a montré…

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Des Modèles murins de CMT révèlent des caractéristiques de lésions musculaires
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Des Modèles murins de CMT révèlent des caractéristiques de lésions musculaires

Les professionnels de santé savent depuis longtemps que les lésions des cellules nerveuses périphériques jouent un rôle majeur dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT). Une étude récente publiée dans Human…

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Les Citoyens turcs luttent pour l’accès aux traitements de l’amyotrophie spinale
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Les Citoyens turcs luttent pour l’accès aux traitements de l’amyotrophie spinale

Les citoyens turcs font pression sur leur gouvernement en ce qui concerne l'accès aux traitements des maladies rares, en particulier les thérapies contre l'amyotrophie spinale (AS). Il existe actuellement deux…

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Forge Biologics a obtenu l’autorisation pour son essai clinique de FBX-101, un traitement de la maladie de Krabbe

L'Agence américaine des produits alimentaire et médicamenteux (FDA) a récemment autorisé une demande de nouveau médicament expérimental pour FBX-101, permettant ce traitement de passer à un essai clinique de phase…

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Étude : BT-11 a présenté des résultats positifs contre la rectocolite hémorragique
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Étude : BT-11 a présenté des résultats positifs contre la rectocolite hémorragique

Landos Biopharma a récemment publié les données de son essai de phase 2 de BT-11, un traitement de la rectocolite hémorragique. Les résultats ont été positifs, faisant de cette thérapie…

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Étude : Quel est le rôle des fibrocytes et des cellules endothéliales progénitrices dans la sarcoïdose pulmonaire ?
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Étude : Quel est le rôle des fibrocytes et des cellules endothéliales progénitrices dans la sarcoïdose pulmonaire ?

Une étude publiée dans BMC Pulmonary Medicine s’axe sur le rôle des cellules endothéliales progénitrices et des fibrocytes dans la sarcoïdose pulmonaire. Ils ont spécifiquement étudié comment ces cellules, ainsi…

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