Selon un récent communiqué de presse d’Albireo Pharma, le premier participant s’est inscrit à l’essai BOLD. L’essai BOLD (pour l’acronyme anglophone Biliary atresia and the use of Odevixibat in treating Liver Disease ou l’atrésie biliaire et l’utilisation de l’odevixibat dans le traitement des maladies du foie, en français), est un essai de phase 3 conçu pour tester l’innocuité, la tolérance et l’efficacité de l’odevixibat.

L’Essai BOLD de phase 3

L’essai de phase 3 BOLD examinera l’odevixibat comme thérapeutique potentielle pour les patients atteints d’atrésie biliaire. Actuellement, il n’y a aucun traitement contre la maladie. Ainsi, l’odevixibat pourrait répondre à un besoin non satisfait au sein de cette population de patients.

Pour l’étude, 200 patients recevront soit de l’odevixibat à 120 μg / kg par jour, soit un placebo. L’étude entière durera environ 2 ans. Une intervention de Kasaï est une condition nécessaire pour l’inscription. En fin de compte, l’étude cherche à comprendre si l’odevixibat peut empêcher les patients de nécessiter une transplantation hépatique, ainsi qu’à tester les taux de mortalité, la qualité de vie et les niveaux de bilirubine et d’acide biliaire sérique.

L’odevixibat, qui a reçu les désignations de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare, est un inhibiteur du transporteur des acides biliaires. Il est conçu pour traiter les patients pédiatriques atteints d’une maladie du foie, comme le syndrome d’Alagille ou l’atrésie biliaire.

L’Atrésie biliaire

L’atrésie biliaire est une maladie hépatique rare qui survient chez les nourrissons. Normalement, les voies biliaires transportent la bile vers la vésicule biliaire pour faciliter la digestion. Cependant, les patients atteints d’atrésie biliaire présentent des cicatrices, des dommages ou des blocages des voies biliaires. En conséquence, la bile s’accumule, provoquant des problèmes hépatiques tels que la cirrhose. Alors que les nourrissons nés avec cette maladie peuvent sembler en bonne santé à la naissance, les symptômes apparaissent dans les 2-3 semaines suivant. Généralement, la maladie affecte plus les femmes que les hommes. Environ 70% de tous les nourrissons ont besoin d’une transplantation hépatique.

Les symptômes comprennent :

• Estomac gonflé
• Urine foncée
• Selles blanches, grises ou jaunes pâles
• Jaunisse
• Hypertrophie du foie et cicatrices
• Irritabilité
• Insuffisance hépatique
• Démangeaisons intenses
• Malformations cardiaques et rénales
• Prise de poids insuffisante

Pour en savoir plus sur l’atrésie biliaire, cliquez ici.

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