Ascendis Pharma vient d’annoncer que son traitement expérimental de l’achondroplasie appelé TransCon CNP vient de recevoir la désignation de médicament orphelin de la Commission européenne. Cette même désignation a déjà été accordé par la FDA à ce médicament (février 2019).
Pour l’instant, il n’y a toujours pas de traitements autorisés pour le traitement de ce trouble. Les chercheurs espèrent que cette thérapie pourrait devenir la première option pour les patients.
L’Achondroplasie
L’achondroplasie est une forme de nanisme. Elle est causée par une mutation sur le gène FGFR3. Cette mutation mène à des déséquilibres dans la voie de signalisation FGFR3 et dans la voie de signalisation CNP (qui est responsable de la stimulation de la croissance).
Une augmentation de la CNP favorise la croissance osseuse en neutralisant les impacts de la mutation.
La maladie est associée à un éventail de complications squelettiques qui sont chacune associées à leurs propres comorbidités. Certains d’entre eux sont expliqués ci-dessous.
- Développement anormal du squelette -> apnée du sommeil
- Empiètement de la colonne vertébrale inférieure -> douleur chronique dans les jambes et au dos
- Compression cervicale -> mort subite chez les nourrissons
- Trompe d’Eustache anormale -> infections chroniques de l’oreille -> perte d’audition et retard de la parole
TransCon CNP
TransCon CNP est un promédicament à action prolongée qui vise à fournir aux patients un niveau continu de CNP. Ceci est réalisé par une dose sous-cutanée chaque semaine.
La technologie TransCon est synonyme de conjugaison transitoire. Son objectif est d’optimiser l’efficacité et l’effet thérapeutique des nouvelles thérapies.
Les molécules TransCon ont un médicament non modifié, un transporteur qui protège ce médicament et un lieur qui lie le médicament et le support. Le médicament n’est pas activé avant qu’il soit libéré de son transporteur. L’injection à la fois du médicament et du transporteur dans le corps déclenche la libération du médicament, en raison des conditions physiologiques du corps. Cette libération est prévisible et permet au médicament non modifié de continuer comme prévu.
Ce type de technologie peut être appliqué à de petites molécules, peptides ou protéines. Il peut être utilisé dans de nombreux domaines thérapeutiques, que ce soit localement ou systématiquement.
À l’avenir
Le siège social d’Ascendis est situé au Danemark, mais il y a également des bureaux en Allemagne et en Californie. L’entreprise est en train de travailler sur trois candidats thérapeutiques différents, tous pour le traitement des maladies rares.
Le produit TransCon CNP fait actuellement l’objet d’un essai clinique de phase 2. Cette enquête globale s’appelle ACcomplisH. Cette nouvelle désignation aidera l’entreprise à rester sur la bonne voie dans son développement et, on espère, à donner cette nouvelle thérapie à des patients plus rapidement.
Vous pouvez en savoir plus sur cette thérapie d’investigation de l’achondroplasie en cliquant ici.
