Selon un article de BioSpace, la société radiopharmaceutique Clarity Pharmaceuticals, Inc. a récemment annoncé que son dépistage expérimental 64Cu-SARTATE ™ a obtenu la désignation de maladie pédiatrique rare de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA). Cette façon de dépister est développée pour le traitement du neuroblastome (en tant qu’agent d’imagerie), un cancer rare qui touche principalement les enfants. Clarity se concentre sur le développement de thérapies contre les maladies graves et potentiellement mortelles.
À propos du neuroblastome
Le neuroblastome est un type de cancer qui apparaît dans le tissu nerveux. Les enfants sont plus fréquemment touchés que les adultes. La cause directe du neuroblastome n’est pas connue dans la plupart des cas ; chez un petit nombre de patients, une mutation héréditaire sur le gène ALK a été impliquée, mais cela n’explique qu’environ 2% des cas au maximum. Les symptômes du neuroblastome comprennent une tumeur dans la zone touchée qui peut être de couleur bleue, des douleurs osseuses et articulaires, une perte d’appétit, de la fatigue et de la fièvre. D’autres symptômes varient en fonction de l’emplacement de la tumeur ; il provient généralement des glandes surrénales, mais peut également apparaître sur la colonne vertébrale, le cou, l’abdomen ou la poitrine. Les approches de traitement comprennent l’immunothérapie, la radiothérapie, la chimiothérapie, la chirurgie et la greffe de cellules souches. Les résultats varient considérablement ; le taux de survie à cinq ans est de 68 pour cent pour les patients âgés d’un à quatorze ans. Pour en savoir plus sur le neuroblastome, cliquez ici.
À propos de la désignation de maladie pédiatrique rare
La désignation de maladie pédiatrique rare est réservée aux thérapies expérimentales et aux produits en développement pour le traitement de maladies rares qui affectent principalement les personnes âgées de 18 ans ou moins. Une maladie rare est définie comme toute maladie qui affecte moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Si le produit en question est finalement autorisé par la FDA pour une utilisation publique, l’entreprise reçoit alors un bon d’examen prioritaire. Ce bon permet une période d’examen réduite de six mois seulement pour un futur produit. L’entreprise peut également vendre ou échanger le bon à une autre entreprise.
À propos de 64Cu-SARTATE et de 67Cu-SARTATE
La société a également récemment reçu la même désignation pour 67Cu-SARTATE, une thérapie en cours de développement contre le neuroblastome. 64Cu-SARTATE est conçu comme un agent d’imagerie capable de détecter la présence du récepteur SSTR2 sur les cellules cancéreuses. 67Cu-SARTATE est développé parallèlement en tant que traitement ; ils contiennent tous deux des formes de cuivre qui produisent des radiations. Pour en savoir plus sur ces produits médicaux expérimentaux, cliquez ici.
