CTI BioPharma vient d’annoncer la soumission d’une demande de nouveau médicament (NDA) pour le pacritinib en tant que nouvelle option de traitement pour les patients atteints de myélofibrose ainsi qu’une thrombopénie sévère. La thrombopénie est le résultat soit de la maladie elle-même, soit d’une toxicité causée par certaines thérapies. Il n’y a pas encore de traitement autorisé pour ce sous-ensemble de patients, mais on espère que cela changera bientôt. Le processus de soumission commence maintenant, mais on espère que la NDA sera soumise d’ici le premier trimestre de l’année prochaine.
De multiples études cliniques ont montré que le pacritinib peut être bénéfique pour les patients.
Thrombopénie
La myélofibrose est un cancer qui se forme dans la moelle osseuse. Cela peut provoquer une anémie, de la fatigue, une faiblesse, ainsi qu’une hypertrophie du foie et de la rate. Plus d’un tiers de ces patients ont une thrombopénie sévère. Cela signifie qu’ils ont une numération de plaquettes basse. Le taux de survie pour cette maladie n’est que de 15 mois.
Il a été identifié qu’une thrombopénie sévère peut survenir simplement à la suite d’une myélofibrose. Cependant, il est également associé au traitement par ruxolitinib. Mais, si on arrête de suivre sa thérapie, on n’aura pas de meilleurs résultats car la thérapie est essentielle pour traiter la maladie elle-même.
Il est clair qu’une nouvelle thérapie est nécessaire.
Les Études
Cette demande sera basée sur les données de 4 essais cliniques. Ceux-ci comprennent –
- Phase 3 PERSIST-1
- PERSIST-2
- Série de doses de Phase 2 PAC203
- Phase 3 PACIFICA
L’essai de phase 3 PACIFICA est toujours en cours.
La thérapie Pacritinib est un inhibiteur de kinase administrée par voie orale qui a une spécificité pour une large gamme d’enzymes. L’une de ces enzymes est la famille JAK. Ce groupe est un élément essentiel du développement normal des cellules sanguines. Elle est également impliquée dans l’expression des cytokines ainsi que dans les réponses immunitaires. Lorsque ces enzymes sont mutées, des cancers du sang peuvent se développer.
Les chercheurs pensent que le pacritinib peut être avantageux non seulement contre la myélofibrose mais aussi contre la leucémie aiguë myéloïde, la leucémie myélomonocytaire chronique, le syndrome myélodysplasique, ainsi que la leucémie lymphoïde chronique.
Le pacritinib a déjà reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de :
- Maladie de Vasquez
- Thrombocytémie post-essentielle
- Myélofibrose primaire
Il a également reçu la désignation de Fast Track (en français : voie accélérée) pour le traitement de la myélofibrose.
Vous pouvez en savoir plus sur cette thérapie expérimentale en cliquant ici.
