De nombreux patients atteints de maladies rares savent qu’il peut parfois être extrêmement difficile de trouver des options de traitement spécifique. En fait, un grand nombre de maladies rares n’ont toujours pas de thérapies autorisées. Cependant, cela pourrait changer pour les patients atteints de troubles du spectre de la neuromyélite optique (NMO), selon Healio. Entre juin 2019 et octobre 2020, la FDA a autorisé trois nouvelles thérapies pour les patients atteints de NMO.
Les Thérapies contre la NMO
Soliris
Le premier des trois traitements autorisés par la FDA est Soliris (eculizumab). Développé par Alexion Pharmaceuticals (« Alexion »), Soliris est un traitement pour les patients atteints de NMO positif aux anticorps anti-AQP4, qui survient chez environ 75% des patients. Les patients atteints de cette forme de NMO ont un système du complément hyperactif. Étant donné que le système du complément joue un rôle dans l’inflammation, un système du complément hyperactif peut provoquer des lésions nerveuses, cérébrales et médullaires. Soliris agit en inhibant une protéine du complément appelée C5, réduisant cette activation et empêchant la rechute de NMO.
Les données de l’essai clinique de phase 3 PREVENT ont montré que 98% des patients traités par Soliris n’ont présenté aucune rechute pendant 48 semaines (11 mois) ou plus. Les patients reçoivent d’abord 900 mg de Soliris pendant 4 semaines, puis 1 200 mg toutes les deux semaines. En raison du risque d’infections à méningocoques, les patients prenant Soliris doivent être vaccinés avant le traitement.
Uplizna
En juin 2020, la FDA a autorisé Uplizna (injection inebilizumab-cdon). Développé par Viela Bio (« Viela »), Uplizna a également reçu les désignations de médicament orphelin et de thérapie révolutionnaire. Son autorisation a été basée sur l’essai clinique N-MOmentum, qui a recruté 230 patients. Au cours de l’essai, Uplizna a réduit de 77% le risque de rechute chez les patients présentant une NMO positive aux anticorps anti-AQP4. De plus, 89% des patients n’ont pas eu de rechute pendant 6 mois, contre seulement 58% de ceux qui ont reçu un placebo. En général, Uplizna était sûr, efficace et bien toléré. Cependant, les effets secondaires comprenaient un rhume, des maux de tête et des infections des voies urinaires (IVU).
Enspryng
Enfin, Enspryng (satralizumab-mwge) a été autorisé par la FDA en août 2020. Développé par Genentech, Enspryng est le seul traitement de la NMO administré par voie sous-cutanée. Il cible et inhibe l’interleukine-6 (IL-6), une cytokine pro-inflammatoire. Les patients reçoivent une dose de charge initiale, suivie d’une injection toutes les 4 semaines. Au cours de la première année de traitement, les patients ont besoin d’environ 15 doses. Dans les essais de phase 3 SAkuraStar et SAkuraSky, Enspryng a réduit les rechutes chez les patients.
Les Troubles du spectre de la neuromyélite optique (NMO)
Également connue sous le nom de syndrome de Devic ou maladie de Devic, la neuromyélite optique est une maladie auto-immune qui se caractérise par une attaque erronée par le système immunitaire sur le tissu nerveux de la colonne vertébrale et du nerf optique. Dans certains cas, elle est confondue avec ou dépistée à tort comme une sclérose en plaques. On estime que 4 000 à 15 000 patients américains sont atteints de NMO. La maladie survient généralement par crises, ponctuées de périodes de rémission. Les symptômes comprennent :
- Fièvre
- Mal de tête
- Perte d’appétit
- Spasmes musculaires
- Vision floue
- Incapacité à distinguer les couleurs
- Perte de vision complète
- Perte de contrôle des intestins et de la vessie
- Faiblesse des membres
- Sensations de brûlure ou de picotements dans les jambes
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