Une nouvelle étude a révélé que l’utilisation d’un agent hypométhylant en association avec un inhibiteur de BCL2 appelé Venetoclax peut être une option thérapeutique avantageuse pour les personnes atteintes de leucémie aiguë myéloïde (LAM) suite à un syndrome myéloprolifératif. Les résultats de cette étude ont été publiés dans la revue Leukemia Research.
MPN-BP
La maladie de Vaquez, la myélofibrose primaire (MFP) et la thrombocytémie essentielle (TE) sont toutes des syndromes myéloprolifératifs de chromosome Philadelphia « négatif ». Ces maladies provoquent la prolifération des cellules myéloïdes dans la moelle osseuse. Toutes ces troubles peuvent entraîner une LAM secondaire. Ceci est également appelé phase de souffle MPN ou MPN-BP. Pour ces patients, les résultats cliniques sont extrêmement pauvres avec une survie médiane de seulement 3 à 5 mois. Heureusement, il existe une option curative pour ce sous-ensemble de patients. C’est ce qu’on appelle la greffe de cellules souches hématopoïétiques.
Venetoclax
La FDA a récemment autorisé un nouveau traitement pour les patients atteints de LAM appelé Venetoclax. Cette thérapie doit être utilisée en association avec l’azacytidine, la cytarabine, la décitabine ou l’HMA. Cette autorisation concernait spécifiquement soit les patients qui viennent de recevoir un diagnostic, soit les patients âgés de 75 ans ou plus, soit ceux qui n’étaient pas capables de tolérer la chimiothérapie.
Cependant, les personnes atteintes de MPN-BP n’ont pas été incluses dans l’étude qui a conduit à l’autorisation de ce nouveau traitement. Ces essais ont été appelés VIALE-A et VIALE-C. Cette étude récente a modifié l’étude précédente pour inclure les patients MPN-BP (8) et MPN-AP (1) pour voir si une thérapie similaire pourrait fonctionner pour eux.
Les Nouvelles découvertes
Cette nouvelle étude a évalué si ce sous-ensemble de patients pouvait obtenir une réponse complète (RC) ou une récupération hématologique incomplète, mais à part ça une réponse complète (RCi).
Parmi ceux ayant reçu une association d’azacitide ou de décitabine et de vénétoclax, 3 patients ont obtenu une RC. Deux de ces personnes avaient déjà eu une rechute de la maladie quand elles ne recevaient qu’un traitement HMA. Heureusement, cela signifie que l’exposition préalable à l’HMA n’a pas d’importance pour la réponse à cette thérapie. Deux autres patients ayant reçu cette association de traitement ont atteint une maladie stable.
Pour 3 des patients qui avaient atteint une maladie stable, RC ou RCi, cette thérapie d’association a été utilisée pour amener les patients vers la GCSH. Chacun de ces patients était encore en vie au suivi médian, 8,5 mois après le début de l’étude.
À l’avenir
Cette étude était la plus grande jamais menée qui a examiné ce traitement pour les patients atteints de MPN-BP. Ses résultats sont prometteurs pour cette thérapie comme une option pour ce sous-ensemble de patients. Bien entendu, des recherches supplémentaires sont nécessaires. Mais ces résultats pourraient signifier de meilleurs résultats pour un groupe de patients qui n’a pas encore eu d’option de traitement avantageuse.
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