Evrysdi, un traitement de l’amyotrophie spinale, a commencé à progresser dans le monde entier en matière d’autorisation. L’agence de régulation brésilienne, l’Agence nationale de régulation de la santé, a autorisé le médicament. Cela est lié à la demande de nouveau médicament soumis au Japon.
À propos de l’amyotrophie spinale
L’amyotrophie spinale est un trouble génétique rare qui se caractérise par une faiblesse musculaire et une dégénérescence. Elle touche une personne sur 10 000, mais sa gravité peut varier d’une personne à l’autre. Une mutation dans le SMN1 provoque cette maladie, et elle provoque la perte de motoneurones dans la moelle épinière et dans le tronc cérébral. En raison de cette perte, les muscles s’affaiblissent et s’atrophient, en particulier les muscles utilisés pour marcher, respirer, avaler, ramper, s’asseoir et bouger la tête.
Les symptômes de cette maladie dépendent de la gravité et du type d’amyotrophie spinale.
- Le type I est le plus grave et le diagnostic est établi après la naissance. Les symptômes de ce type comprennent un retard de développement, l’incapacité de s’asseoir ou de bouger la tête et des difficultés à respirer et à avaler.
- Un diagnostic du type II est établi chez les enfants entre six et douze mois, et ils ont des difficultés à se tenir debout et à marcher.
- Ceux qui ont le type III reçoivent un diagnostic entre la petite enfance et l’adolescence et ne peuvent ni marcher ni monter les escaliers sans aide.
- Le type IV survient chez les adultes de plus de 30 ans et est le type le moins grave. Les personnes atteintes de cette forme d’amyotrophie spinale ont généralement une légère faiblesse musculaire, des problèmes de respiration, des contractions ou des tremblements.
Une fois ces symptômes remarqués, un diagnostic est confirmé par un examen neurologique et des analyses génétiques. Bien qu’il n’y ait pas de remède de l’amyotrophie spinale, il existe des traitements disponibles. La kinésithérapie, les appareils orthopédiques et la chirurgie peuvent tous aider à améliorer le mouvement. L’assistance respiratoire non invasive et les trachéostomies peuvent résoudre les problèmes de respiration, tandis que la gastrostomie peut aider à faciliter l’alimentation. Spinraza est le premier traitement autorisé par la FDA pour l’amyotrophie spinale, et Zolgensma a également été récemment autorisé.
Evrysdi dans le monde
À ce jour, deux pays ont autorisé Evrysdi pour le traitement de l’amyotrophie spinale : les États-Unis et le Brésil. Le Brésil n’a accordé que récemment son autorisation, et ce choix a été pris environ sept mois après la remise de la demande de Roche. Il y a actuellement quinze pays qui ont déjà reçu une demande de nouveau médicament pour ce traitement, dont l’Australie, la Russie, la Corée du Sud et l’Inde.
Le Japon vient de rejoindre cette liste de pays, car leur agence a accepté la demande de nouveau médicament de Roche fin octobre. Leur acceptation s’est produite après l’évaluation des essais FIREFISH et SUNFISH. Le premier a évalué evrysdi chez ceux atteints d’amyotrophie spinale de type 1, tandis que le second a étudié son effet sur ceux de type 2 ou de type 3.
Les professionnels de santé et les patients sont encouragés par ces développements, car les patients atteitns d’amyotrophie spinale ont besoin d’une autre option de traitement. Avec la pandémie, le besoin de traitements est encore plus pressant. On espère que davantage de pays autoriseront ce traitement pour le rendre accessible à plus de patients.
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