Selon un communiqué de presse de la société biopharmaceutique Sanofi, la demande de licence de produits biologiques pour son médicament avalglucosidase alfa a été acceptée par l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) pour examen prioritaire. Ce médicament est développé pour le traitement de la maladie de Pompe, une maladie rare. Dans le cadre d’un examen prioritaire, l’agence prendra une décision sur la demande d’ici le 18 mai 2021.

À propos de la maladie de Pompe

La maladie de Pompe, également connue sous le nom de glycogénose de type II, est un trouble métabolique génétique. Cette maladie peut endommager les nerfs et les muscles de tout le corps et est le résultat de l’accumulation excessive de glycogène dans le lysosome cellulaire. Cela se produit en raison d’un déficit d’une certaine enzyme. La maladie est le résultat d’une mutation génétique qui apparaît sur le chromosome 17. Les symptômes de la maladie de Pompe varient selon le moment où elle apparaît. Ils peuvent comprendre une mauvaise croissance, des difficultés à s’alimenter, une hypertrophie du cœur, un mauvais tonus musculaire, une faiblesse musculaire et des problèmes respiratoires. Il existe également une forme d’apparition tardive qui diffère principalement par l’absence d’anomalies cardiaques. Le traitement principal de la maladie de Pompe est une thérapie enzymatique substitutive. Bien que ce traitement puisse améliorer les symptômes et la survie, une dose élevée est nécessaire et ne fait qu’arrêter la progression de la maladie. Pour en savoir plus sur la maladie de Pompe, cliquez ici.

À propos de l’avalglucosidase alfa

L’avalglucosidase alfa est classée comme une thérapie enzymatique substitutive à long terme qui vise à stimuler l’administration de l’enzyme alpha-glucosidase acide aux muscles du patient. Cette thérapie cible un récepteur appelé mannose-6-phosphate (M6P) afin d’améliorer l’enlèvement du glycogène et l’absorption de l’enzyme dans les cellules musculaires. L’autorisation de ce médicament pourrait améliorer l’efficacité du traitement et établir une nouvelle norme de soins pour la maladie de Pompe. La demande de licence de produits biologiques est basé sur les résultats d’un essai clinique de phase 2 et de phase 3.

L’avalglucosidase alfa a également une demande d’autorisation de mise sur le marché en cours d’examen dans l’UE. Le médicament a également obtenu le titre de médicament novateur prometteur de l’Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé. Les patients en Europe et aux États-Unis pourraient bientôt avoir accès à un nouveau traitement révolutionnaire pour leur maladie l’année prochaine.