L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a récemment autorisé DANYELZA pour le traitement du neuroblastome chez les enfants de plus d’un an et les patients adultes atteints d’un neuroblastome réfractaire ou récidivant. Cette autorisation a été établie après que le traitement a reçu les désignations de médicament orphelin, de maladie pédiatrique rare, d’examen prioritaire et de thérapie révolutionnaire.
À propos du neuroblastome
Le neuroblastome est une forme rare de cancer qui se forme à partir de cellules nerveuses immatures, les neuroblastes. Il touche généralement les enfants de moins de cinq ans. Les personnes touchées présenteront des symptômes tels que des yeux globuleux, des douleurs osseuses, des bosses indolores sous la peau, des yeux cernés, une incapacité à bouger certaines parties du corps, des difficultés à respirer, un estomac gonflé et une bosse dans l’abdomen, dans le cou ou dans la poitrine.
Après avoir remarqué les symptômes caractéristiques, les médecins commenceront le processus de diagnostic par un examen physique. Des radiographies, des scanners, des échographies, des biopsies de la moelle osseuse ou des tissus et des analyses d’urine et de sang suivront. Une fois le diagnostic confirmé, les options de traitement comprennent la chimiothérapie, la radiothérapie, la chirurgie, l’immunothérapie, les greffes de cellules souches ou les traitements expérimentaux.
L’Autorisation de DANYELZA
Cet anticorps monoclonal humanisé est destiné à être administré en association avec un facteur de stimulation de colonies de granulocytes-macrophages pour le traitement du neuroblastome. Les patients iront à un centre de traitement ambulatoire trois fois par semaine, toutes les quatre semaines pour recevoir ce traitement.
L’autorisation est intervenue après que la FDA a analysé les données de deux essais, qui ont tous deux démontré que DANYELZA est bien toléré. Tous les événements indésirables qui étaient présents étaient gérables. D’autres recherches, en particulier l’étude 201 en cours, joueront un rôle important dans l’autorisation continue. Cet essai recrutera 80 patients et évaluera le taux de réponse global, la survie sans progression, la durée de la réponse et la survie globale.
Pusique les patients atteints de neuroblastome font face à un besoin médical non satisfait, cette autorisation est un développement très prometteur et important. Ce traitement devrait être disponible aux États-Unis dans les semaines à venir, où il pourra améliorer la vie des patients.
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