Selon un article de Cancer Therapy Advisor, un récent essai clinique de phase 1 a examiné une thérapie expérimentale par lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique (CAR-T) chez des patients fortement prétraités atteints de myélome multiple, une forme rare de cancer du sang. La thérapie a montré quelques signes d’activité potentielle chez ces patients. Cette thérapie, appelée bb21217, est conçue pour cibler l’antigène de maturation des cellules B (BCMA). Les résultats de cette étude ont été présentés à la 62e réunion annuelle de la Société américaine de l’hématologie.

À propos du myélome multiple

Le myélome multiple, parfois appelé maladie de Kahler, est un cancer du sang qui affecte les plasmocytes. Ce sont des globules blancs qui produisent des anticorps. La cause globale du myélome multiple n’est pas bien comprise, cependant, certains facteurs de risque ont été identifiés. Ceux-ci incluent l’obésité, les antécédents familiaux, le myélome latent (indolent) et la gammapathie monoclonale de signification indéterminée. Ces deux derniers troubles ont le potentiel de se développer en myélome multiple. Les symptômes de ce cancer comprennent des douleurs osseuses, des infections, une anémie, une insuffisance rénale, un sang trop épais, de la confusion, de la fatigue, des maux de tête et une amylose. Le traitement comprend la chimiothérapie, la greffe de cellules souches et d’autres médicaments pour la maladie récidivante, ce qui est courant. Le taux de survie à cinq ans est de 49 pour cent aux États-Unis. Pour en savoir plus sur le myélome multiple, cliquez ici.

Les Résultats de l’essai

Dans cet essai précoce, 69 patients au total ont été traités par bb21217. Les résultats de cet essai ont déterminé que la plus grande dose testée de 450 millions de cellules CAR-T sera utilisée dans l’essai de phase 2. La plupart de patients de l’essai de phase 1 ont été traités avec cette dose et tous avaient déjà connu plusieures méthodes de traitement et présentaient un myélome multiple réfractaire et / ou récidivant.

Le traitement a produit un taux de réponse global de 68 pour cent avec 29 pour cent des patients obtenant une réponse complète. La durée de la réponse a duré une médiane de 17 mois. La majorité de patients qui ont répondu au traitement ont également eu un résultat négatif à la maladie résiduelle minime (MRD), un indicateur important de rechute potentielle.

Bien que ces résultats soient certainement encourageants, il y avait également une présence considérable d’effets indésirables du traitement par bb21217. Celles-ci comprenaient l’anémie, la neutropénie, la thrombopénie, la leucopénie et la lymphopénie. 70% des patients ont également développé un syndrome de libération de cytokines (SLC), une réaction immunitaire associée aux thérapies CAR-T. Deux patients sont, par consequent, décédés.

Si de futurs essais détermineront davantage l’impact de bb21217, ces premiers résultats sont néanmoins encourageants.