Avant 1983, il y avait peu de traitements contre les maladies rares. Divers obstacles se sont présentés, notamment une faible représentation des patients, peu de motivation pour les sociétés et un manque de ressources. Heureusement, la loi sur les médicaments orphelins a été adoptée en 1983 aux États-Unis, offrant des mesures incitatives aux sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques pour qu’elles développent des traitements contre les maladies rares. Bien qu’il y ait eu des améliorations depuis lors, les organisations travaillent toujours pour améliorer le monde des traitements pour les patients atteints de maladies rares.
Ce qui a changé
Depuis l’introduction de la loi sur les médicaments orphelins, le nombre de médicaments contre les maladies rares autorisés a considérablement augmenté. Les mesures incitatives offertes par la loi en sont la raison : subventions, exonérations d’impôts, exclusivité commerciale, etc. Ils ont mené à l’autorisation de 373 médicaments pour 468 désignations à partir de 2014, ce qui peut être comparé à seulement 38 médicaments en 1983.
Les États-Unis ne sont pas le seul pays à avoir introduit une législation pour stimuler les recherches sur les maladies rares et le développement de traitements. En fait, les essais cliniques axés sur les maladies rares ont augmenté de 88% au cours de la dernière décennie en Europe en raison des changements législatifs.
Si la législation a joué un rôle important dans la croissance et l’amélioration du développement de médicaments pour les maladies rares, ce n’est pas le seul facteur. Les nouvelles connaissances en génomique ont permis aux professionnels de la santé d’apporter d’énormes améliorations aux traitements, d’autant plus que 80% des maladies rares sont d’origine génétique. Les scientifiques ont fait un travail novateur et acharné pour voir ces améliorations.
À l’avenir
Les institutions académiques, ainsi que les grandes sociétés pharmaceutiques, jouent un rôle important dans l’innovation du processus de traitement. Alors que les petites entreprises essaient souvent de participer à ce processus, elles font face à des défis comme le manque de ressources et d’expérience. Étant donné que la recherche sur les maladies rares nécessite souvent beaucoup d’argent et de connaissances, il devient clair que les petites entreprises peuvent avoir des difficultés.
PharmaMedic Consultancy (PMC) vise à aider ces entreprises. Ils soutiennent leurs efforts pour les aider à faire ses débuts dans le domaine des maladies rares. L’un de leurs principaux services est de combler le fossé entre les parties prenantes, à la fois scientifiques et commerciales, et de créer des relations avec les patients, les régulateurs, les professionnels de santé et les leaders d’opinion. Essentiellement, ils s’occupent des affaires médicales afin que ces entreprises puissent se concentrer sur la recherche elle-même.
Les améliorations des connaissances scientifiques, les progrès de la technologie et les changements législatifs ont permis davantage de recherches et de traitements sur les maladies rares. On espère que PMC et d’autres entreprises feront encore plus.
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