L’Agence américaine des produits alimentaire et médicamenteux (FDA) a récemment autorisé une demande de nouveau médicament expérimental pour FBX-101, permettant ce traitement de passer à un essai clinique de phase 1/2. Cette thérapie génique a été développée pour le traitement de la maladie de Krabbe, une forme sévère de leucodystrophie pédiatrique qui est généralement mortelle à l’âge de deux ans. Comme il n’y a actuellement aucun traitement autorisé pour traiter cette maladie, cette autorisation de la demande de nouveau médicament expérimental marque un grand pas dans la bonne direction pour les patients.
À propos de la maladie de Krabbe
La maladie de Krabbe, également appelée leucodystrophie à cellules globoïdes, est une maladie rare qui provoque la destruction de la myéline dans le cerveau et dans le système nerveux. Elle peut varier en gravité entre les personnes touchées, mais elle est généralement mortelle à l’âge de deux ans. Les symptômes comprennent de la fièvre, des difficultés à s’alimenter, des vomissements, une perte de contrôle de la tête, des retards de développement, de l’irritabilité, des pleurs inexpliqués, des spasmes musculaires et une diminution de la vivacité d’esprit. Ces effets sont tous le résultat d’un gène muté qui est hérité d’une transmission autosomique récessive. Ce gène est responsable d’une enzyme appelée galactocérébrosidase (GALC), et quand il n’y en a pas assez, il permet aux graisses de s’accumuler. Cette accumulation entraîne alors la destruction de la myéline. Malheureusement, il n’existe aucun remède contre cette maladie. Le traitement est symptomatique.
À propos de FBX-101
FBX-101 est une thérapie génique virale adéno-associée (AAV), et il est le résultat de près de 20 ans de recherche sur la maladie de Krabbe. Grâce à une greffe de cellules souches hématopoïétiques, ce médicament donne au corps une copie fonctionnelle du gène GALC, augmentant ainsi la durée de vie, traitant la neuropathie périphérique et centrale et corrigeant les troubles du comportement.
À l’avenir
L’autorisation de cette demande de nouveau médicament expérimental est intervenue après l’autorisation par le comité d’examen institutionnel et du comité institutionnel de biosécurité. Non seulement cela signifie que les essais cliniques de FBX-101 peuvent avancer, mais cela signifie également que Forge Biologics peut passer du développement à la fabrication de la thérapie génique.
Cette autorisation est également intéressante pour les patients atteints de la maladie de Krabbe et leurs familles, car elle peut conduire à une option de traitement viable. Vous pouvez en savoir plus sur FBX-101 et sur sa demande de nouveau médicament expérimental en cliquant ici.
