Début janvier 2021, la société biopharmaceutique BlueRock Therapeutics (« BlueRock »), en collaboration avec le Memorial Sloan Kettering Cancer Center, a annoncé par communiqué de presse que sa demande de nouveau médicament expérimental (ou IND pour l’anglais Investigational New Drug)) pour DA01 était autorisée par l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA). Désormais, BlueRock, une filiale de Bayer AG, sera en mesure d’évaluer l’innocuité, l’efficacité et la tolérance de DA01 pour la maladie de Parkinson. L’autorisation de l’IND permettra à BlueRock de mener un essai clinique de phase 1.

DA01

DA01 propose aux patients atteints de la maladie de Parkinson des neurones dopaminergiques dérivés de cellules souches pluripotentes. Selon le Boston Children’s Hospital, des cellules souches pluripotentes sont des cellules qui peuvent tout faire, ce qui signifie que :

Ils sont capables de fabriquer des cellules à partir des trois couches corporelles de base, de sorte qu’ils peuvent potentiellement produire n’importe quelle cellule ou tissu dont le corps a besoin pour se réparer. Comme toutes les cellules souches, les cellules souches pluripotentes sont également capables de s’auto-renouveler, ce qui signifie qu’elles peuvent perpétuellement créer plus de copies d’elles-mêmes.

Dans ce cas, DA01 se procure des neurones dopaminergiques (producteurs de dopamine) à partir de ces cellules souches pluripotentes et les transmet aux patients. Selon un article publié dans Nature, qui traite de l’utilisation préclinique de neurones dopaminergiques dérivés de cellules souches pluripotentes chez les primates, les auteurs constatent que :

les progéniteurs dopaminergiques dérivés de cellules iPS humaines sont cliniquement applicables au traitement des patients atteints de la maladie de Parkinson.

Au total, 10 patients s’inscriront à l’essai. L’objectif principal sera d’analyser la sécurité et la tolérance de DA01. Pour cela, les patients seront suivis pendant au moins un an après la greffe de cellules souches. Pour les critères d’évaluation secondaires, les chercheurs chercheront à évaluer comment les cellules souches transplantées ont survécu et ont amélioré la motricité, pendant un et deux ans, et à déterminer comment l’innocuité et la tolérance après un an sont liées aux mêmes éléments après deux ans.

La Maladie de Parkinson

La maladie de Parkinson est un trouble évolutif du système nerveux central (SNC) qui affecte le mouvement. Normalement, la maladie se développe lentement, en commençant uniquement par un bredouillement et un tremblement. Ceci est généralement ressenti à la première phase de la maladie de Parkinson, bien qu’il y ait cinq phases au total. Au milieu de l’évolution de la maladie de Parkinson, de nombreux patients commencent à souffrir de bradykinésie (ralentissement des mouvements) et de perte d’équilibre. À la cinquième et dernière phase, les patients sont incapables de marcher, de se tenir debout ou de vivre de manière autonome et peuvent ressentir des hallucinations. Généralement, les symptômes de la maladie de Parkinson apparaissent après l’âge de 50 ans.

Dans l’ensemble, la mort des neurones dopaminergiques provoque la maladie de Parkinson. À mesure que les neurones producteurs de dopamine meurent, les niveaux de dopamine dans le corps sont réduits, ce qui a un impact sur les fonctions motrices. Bien que les médecins ne sachent pas exactement ce qui cause cette mort nerveuse, on pense que les facteurs comprennent la génétique, les protéines microscopiques ou les déclencheurs environnementaux. Les symptômes comprennent :

• Rigidité musculaire
• Posture et équilibre affectés
• Changements d’élocution, tels qu’un bredouillement, du bégaiement ou parler rapidement
• Démence et hallucinations
• Perte de la capacité de cligner des yeux ou de sourire
• Tremblements dans une ou les deux mains
• Perturbations de sommeil
• Raideur de la mâchoire