Selon un communiqué de presse récent, la société pharmaceutique Karyopharm Therapeutics Inc. (« Karyopharm ») a réalisé une étape importante dans le processus de développement du médicament NEXPOVIO (selinexor). Le comité des médicaments à usage humain (CHMP pour l’anglais Committee for Medicinal Products for Human  Use), qui fait partie de l’Agence européenne des médicaments (AEM), a émis un avis favorable à NEXPOVIO, en association avec la dexaméthasone, pour les patients atteints de myélome multiple. Plus précisément, NEXPOVIO est conçu pour les patients atteints de myélome multiple réfractaire qui ont vu leur état évoluer malgré au moins quatre traitements antérieurs, y compris des inhibiteurs du protéasome, des médicaments immunomodulateurs et des anticorps monoclonaux.

NEXPOVIO

Commercialisé aux États-Unis sous le nom de XPOVIO, NEXPOVIO est un composé d’inhibiteur sélectif de l’exportation nucléaire (SINE) administré par voie orale. Il se lie à l’exportine 1 (XPO1) et l’empêche de fonctionner correctement. Grâce à cette inhibition, il aide à supprimer les tumeurs et à prendre des mesures anti-inflammatoires, ce qui entraîne une réponse anticancéreuse plus efficace.

Bien que NEXPOVIO ait reçu un avis positif, il reste encore du travail à faire avant que la demande d’autorisation de mise sur le marché (MAA) ne soit officiellement autorisée en Europe. Cependant, une décision devrait être prise d’ici la fin avril 2021. La MAA comprend les données d’un essai clinique de phase 2b STORM. Au cours de l’essai, les chercheurs ont analysé NEXPOVIO chez les patients atteints d’un myélome multiple précédemment traité. 122 patients se sont inscrits. Les patients avaient une médiane de 7 traitements antérieurs. Le taux de réponse global était de 26 %, avec un taux médian de survie globale (SG) de 15,6 mois chez les patients qui ont atteint même une petite réponse.

Bien que le médicament ait atteint ses objectifs, 58 % des participants ont connu des réactions sévères ; ces réactions ont été mortelles chez 9 % des patients. Les effets secondaires courants comprenaient :

• Diarrhée ou constipation
• Nausée et vomissements
• Perte d’appétit
• Perte de poids involontaire
• Fatigue
• Hyponatrémie (faible taux de sodium)
• Thrombocytopénie (faible nombre de plaquettes)
• Anémie (faible nombre de globules rouges)
• Neutropénie et leucopénie (faible nombre de globules blancs)
• Essoufflement
• Infections des voies respiratoires supérieures

En dehors de l’essai STORM, les chercheurs évaluent également NEXPOVIO comme traitement potentiel contre le liposarcome et contre le cancer de l’endomètre.

Le Myélome multiple

Bien que les chercheurs ne sachent pas exactement ce qui cause le myélome multiple, une forme rare de cancer se développant dans les plasmocytes, certains pensent qu’un chromosome 13 manquant ou endommagé pourrait jouer un rôle. Normalement, les plasmocytes créent des anticorps qui aident à combattre l’infection. Mais dans le myélome multiple, les cellules cancéreuses malignes évincent les cellules sanguines bénignes. Elles produisent également des protéines M, des anticorps anormaux. Les symptômes du myélome multiple comprennent :

• Perte d’appétit
• Fatigue
• Infections fréquentes
• Douleur et faiblesse osseuses, qui peuvent être localisées à la colonne
• vertébrale ou à la poitrine
• Nausées et constipation
• Confusion
• Perte de poids involontaire
• Soif excessive
• Faible nombre de plaquettes et de globules rouges / blancs
• Engourdissement et faiblesse des jambes
• Hypercalcémie (taux élevés de calcium dans le sang)
• Lésions rénales
• Compression de la moelle épinière

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