Dans un communiqué de presse de fin janvier 2021, la société biopharmaceutique Seelos Therapeutics, Inc. (« Seelos ») a annoncé la délivrance d’un brevet australien pour le tréhalose (SLS-005). Le brevet (# 2019204513) concerne l’utilisation du tréhalose comme traitement de nombreuses maladies neurodégénératives caractérisées par une agrégation anormale des protéines. Par exemple, le médicament peut être utilisé contre la maladie de Pick, la dégénérescence cortico-basale et la dystrophie musculaire oculo-pharyngée, entre autres. Des maladies supplémentaires seront expliquées ci-dessous.
Le brevet couvre le traitement administré par voie intraveineuse d’une formulation pharmaceutique utilisant du tréhalose comme seul ingrédient actif. Il est conçu pour soulager les symptômes liés à ces maladies neurodégénératives.
Le tréhalose est décrit comme :
un disaccharide de bas poids moléculaire (0,342 kDa).
Il est capable de traverser la barrière hémato-encéphalique, il aide à éliminer l’accumulation de protéines dans les cellules et à stabiliser les protéines dans tout le corps. Dans les études sur les modèles animaux, le tréhalose a réduit l’agrégation anormale des protéines. Il est également capable d’aider à éliminer les cellules en activant le facteur de transcription EB, qui, selon de nombreux chercheurs, est la clé du traitement de diverses maladies rares.
Tréhalose – maladies traitées
La Paralysie supranucléaire progressive (PSP)
Les médecins ne sont pas sûrs de la cause exacte de la paralysie supranucléaire progressive (PSP), une maladie neurologique qui affecte le mouvement. Cependant, les médecins savent que la maladie est causée par des lésions progressives des cellules nerveuses dans et autour du tronc cérébral. Les patients atteints de PSP ont souvent une accumulation anormale de protéine Tau. On estime que 3 à 6 personnes sur 100 000 sont atteintes de PSP. La maladie affecte généralement les personnes de l’âge de 45 à 75 ans et affecte souvent les hommes plus que les femmes. Les symptômes comprennent :
- Dégradation progressive de l’équilibre et de la marche
- Mouvement ralenti
- Insomnie ou autres troubles de sommeil
- Troubles de l’élocution
- Tremblements de la main
- Vision floue
- Rigidité musculaire
- Difficulté à parler, à manger et à avaler
- Changements d’humeur, de comportement, de personnalité et d’analyse critique
- Dépression
L’Ataxie spinocérébelleuse
De nombreuses mutations génétiques provoquent une ataxie spinocérébelleuse, une maladie héréditaire résultant de lésions du système nerveux. À mesure que le système nerveux est endommagé, les zones du cerveau et de la moelle épinière qui contrôlent le mouvement commencent à dégénérer. Chaque forme d’ataxie spinocérébelleuse est distinguée par sa mutation génétique spécifique. Les symptômes comprennent :
- Perte de coordination, surtout en marchant
- Démarche irrégulière
- Difficultés de mécanisme de la pensée et d’apprentissage
- Problèmes de mémoire
- Élocution anormale
- Mouvements oculaires involontaires
L’Ataxie de Friedreich
Les mutations du gène FXN provoquent l’ataxie de Friedreich, une maladie génétique rare qui provoque des problèmes neurologiques et de mouvement. Normalement, FXN produit de la frataxine, qui joue un rôle dans le fonctionnement et l’énergie des mitochondries. Sans assez de frataxine, le corps a du mal à réaliser les fonctions normales. On estime qu’un Américain sur 40 000 souffre de l’ataxie de Friedreich. Dans la plupart de cas, les symptômes apparaissent entre les âges de 5 et 15 ans. Cependant, l’ataxie de Friedreich à début tardif apparaît après l’âge de 25 ans, avec un début très tardif après 40 ans. Alors que l’évolution de la maladie ralentit dans les cas de début tardif et très tardif, de nombreux patients atteints d’ataxie de Friedreich nécessitent un fauteuil roulant. Les symptômes comprennent :
- Fatigue
- Douleur à la poitrine
- Essoufflement et / ou difficulté à respirer
- Mauvaise coordination
- Troubles d’élocution
- Changements de vision et d’audition
- Diabète
- Scoliose (incurvation de la colonne vertébrale)
